L'essai clinique de Phase 1/2a AVANCE1 a commencé

Pendant la phase1, chacun des douze participants atteints de la myopathie de Duchenne, éligibles pour le saut de l'exon 51du gène DMD, recevra une escalade de doses de SQY51 (un oligonucléotide antisens de la famille des tricyclo-DNA) par voie intraveineuse, en six paliers, chaque administration étant espacée l'une de l'autre d'au moins deux semaines.

Le premier participant a reçu sa première dose de SQY51 le 14 juin 2023 à l'hôpital Raymond Poincaré de Garches.

Les onze autres participants seront intégrés séquentiellement à au moins une semaine d'intervalle. Ainsi la phase 1 devrait s'achever le deuxième trimestre 2024.