ATMP Forum

La European Commission ha approvato l’estensione di indicazione di 𝒍𝒊𝒔𝒐𝒄𝒂𝒃𝒕𝒂𝒈𝒆𝒏𝒆 𝒎𝒂𝒓𝒂𝒍𝒆𝒖𝒄𝒆𝒍 (liso-cel; 𝐁𝐫𝐞𝐲𝐚𝐧𝐳𝐢) per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare recidivato/refrattario dopo almeno 2 linee precedenti di terapia sistemica. La decisione regolatoria è stata supportata dai dati dello studio di fase 2 TRANSCEND FL, che ha valutato liso-cel in pazienti adulti con linfoma non-Hodgkin a cellule B indolente recidivato/refrattario, compreso il linfoma follicolare.   I dati di TRANSCEND FL, presentati durante il meeting annuale ASH 2024, hanno mostrato i seguenti risultati:  🔹 ad un follow-up mediano di 30,0 mesi (range, 0,3-39,6), i pazienti hanno ottenuto un tasso di risposta globale (ORR) del 97,1% (95% CI, 91,7%-99,4%), con un tasso di risposta completa (CR) del 94,2% (95% CI, 87,8%-97,8%).   🔹 il tempo mediano alla prima risposta è stato di 0,95 mesi (range, 0,6-3,3) e il 75,7% (95% CI, 66,0%-83,0%) dei pazienti è rimasto in risposta per 18 mesi. Il profilo di sicurezza in questa indicazione è risultato coerente con i dati di sicurezza precedentemente osservati per liso-cel e non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza.  “Questa ulteriore approvazione per Breyanzi nel linfoma follicolare rappresenta un passo avanti fondamentale nella nostra missione di mantenere la promessa di trasformazione della terapia cellulare per un maggior numero di pazienti in Europa”, ha dichiarato in un comunicato stampa Emma Charles, Senior Vice President, Europe Region, Bristol Myers Squibb. “Sebbene negli ultimi vent'anni siano stati compiuti progressi significativi, i bisogni dei pazienti restano ancora insoddisfatti. I nuovi trattamenti per il linfoma follicolare, come Breyanzi, hanno mostrato risultati d'impatto negli studi clinici, con l'opportunità di fornire risultati duraturi”. Attualmente, liso-cel è approvato in Europa per il trattamento di pazienti adulti refrattari o recidivi entro 12 mesi dal completamento della chemioimmunoterapia di prima linea, affetti da linfoma a cellule B di alto grado, linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B. Inoltre, dopo 2 o più linee di terapia, liso-cel è approvato nei pazienti con DLBCL, PMBCL e linfoma follicolare di grado 3B. Fonti: https://lnkd.in/dYgZK3-n https://lnkd.in/e2wpk2YT #cartcell #advancedtherapies #lymphoma

La Gazzetta Ufficiale n. 60 del 13/03/2025 approva la rimborsabilità di EBVALLO (𝒕𝒂𝒃𝒆𝒍𝒆𝒄𝒍𝒆𝒖𝒄𝒆𝒍), sviluppato da Atara Biotherapeutics in partnership con Pierre fabre. Ebvallo è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. Per i pazienti sottoposti a trapianto di organo solido, la terapia precedente include la chemioterapia, a meno che la chemioterapia non risulti inappropriata. Il prezzo ex-factory (IVA esclusa) ammonta a 75.000,00 € per confezione. Inoltre, sono istituiti:  🔹 un registro dedicato al monitoraggio dell'uso del medicinale per l'indicazione ammessa alla rimborsabilità e   🔹un accordo di Managed Entry Agreements (MEA) tramite la previsione di un capping da applicarsi tramite registro di monitoraggio. Con la presente Determina, l'Italia raggiunge quota 13 ATMP rimborsati, ampliando il numero di ATMP disponibili sul territorio nazionale. Fonte: https://lnkd.in/d2rZnBn8 https://lnkd.in/dUD3UZe6 #atmp #celltherapy

𝐔𝐧 𝐧𝐮𝐨𝐯𝐨 𝐜𝐚𝐩𝐢𝐭𝐨𝐥𝐨, 𝐥𝐚 𝐬𝐭𝐞𝐬𝐬𝐚 𝐢𝐝𝐞𝐧𝐭𝐢𝐭𝐚̀   ATMP Forum si rinnova: un logo rinnovato che rispecchia la nostra continua #evoluzione e il nostro impegno verso l'#innovazione. 💎   Questo restyling rappresenta più di un semplice cambiamento estetico – è il simbolo della nostra #determinazione a rimanere all'#avanguardia, affrontando le sfide attuali e anticipando quelle future nel mondo delle terapie avanzate. Lo spirito e i valori di ATMP Forum rimangono immutati: continuiamo con lo stesso entusiasmo di sempre, ma con una nuova veste grafica.   ✨ Stay tuned - a breve il nuovo programma per il 2025

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio di 𝗩𝘆𝗷𝘂𝘃𝗲𝗸 (𝒃𝒆𝒓𝒆𝒎𝒂𝒈𝒆𝒏𝒆 𝒈𝒆𝒑𝒆𝒓𝒑𝒂𝒗𝒆𝒄), una terapia genica sviluppata da Krystal Biotech, Inc., per il trattamento dell'epidermolisi bollosa distrofica. L'epidermolisi bollosa distrofica è una patologia genetica ultra-rara caratterizzata da estrema fragilità cutanea, formazione di vesciche e cicatrici, causata da mutazioni nel gene COL7A1. Vyjuvek rappresenta la prima terapia genica mirata che utilizza un virus dell'herpes simplex 1 geneticamente modificato per fornire il gene COL7A1 funzionale direttamente alle cellule della pelle. I risultati dello studio clinico randomizzato controllato su 31 pazienti con DEB sono stati notevoli:  💡 71% di guarigione completa delle ferite trattate dopo tre mesi  💡 67% di mantenimento della guarigione a sei mesi rispetto al 20-22% osservato con il placebo Vyjuvek ha beneficiato del programma PRIME dell'EMA, che offre supporto potenziato per i farmaci che rispondono a bisogni clinici non soddisfatti. Sia il Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) che il CHMP hanno confermato che i benefici di Vyjuvek superano i potenziali rischi. Questa approvazione rappresenta un importante progresso per i pazienti affetti da DEB, che potranno beneficiare di un’opzione terapeutica che trasforma la gestione quotidiana e la prognosi a lungo termine per questi pazienti. Fonte : https://lnkd.in/d4hgQsax  #rareDiseases #geneTherapy #EMA #Vyjuvek #epidermolysisbullosa #innovation #ATMPs 

La collaborazione tra pubblico e privato si sta affermando sempre più come modello efficace per rispondere ai bisogni non soddisfatti dei pazienti. Un caso significativo emerge nel campo della Graft-versus-Host Disease (GvHD), dove medac pharma Italia ha contribuito alla creazione di una rete tra diversi centri ospedalieri italiani per condividere best practice nelle procedure di accesso precoce alle terapie. L'iniziativa, avviata dall'Ospedale San Raffaele insieme ad altri importanti centri clinici nazionali, ha portato a risultati concreti di standardizzazione delle procedure di early access e di ottimizzazione dei processi amministrativi. Questa esperienza evidenzia come la sinergia tra strutture pubbliche e aziende private, quando orientata verso #obiettivi comuni, possa realmente migliorare l'accesso dei pazienti alle terapie innovative. ATMP Forum ha intervistato Stefania Trinca, Clinical Trial Officer dell'Ospedale San Raffaele e guida dell'iniziativa, per approfondire il valore e l'impatto di questo progetto pionieristico. Scopri tutti i dettagli e l'intervista completa nel nostro ultimo articolo: https://lnkd.in/d5JW7BPh #earlyaccess #GvHD #PublicPrivatePartnership #ATMP

ATMP Forum ha intervistato l'On. Luciano Ciocchetti, Vicepresidente della XII Commissione Affari Sociali presso la Camera dei Deputati e autore della Prefazione della VII Edizione del Report Italiano sugli ATMP presentato il 24 ottobre 2024. Dopo la sua partecipazione all'evento di presentazione, 𝗹'𝗢𝗻𝗼𝗿𝗲𝘃𝗼𝗹𝗲 𝗵𝗮 𝗱𝗮𝘁𝗼 𝘀𝗲𝗴𝘂𝗶𝘁𝗼 𝗮𝗹 𝘀𝘂𝗼 𝗶𝗺𝗽𝗲𝗴𝗻𝗼 𝗽𝗿𝗲𝘀𝗲𝗻𝘁𝗮𝗻𝗱𝗼 𝗶𝗻 𝗟𝗲𝗴𝗴𝗲 𝗱𝗶 𝗕𝗶𝗹𝗮𝗻𝗰𝗶𝗼 𝟮𝟬𝟮𝟱 𝗹'𝗢𝗗𝗚 𝟵/𝟮𝟭𝟭𝟮-𝗯𝗶𝘀-𝗔/𝟭𝟮𝟵, approvato il 20 dicembre 2024. Il documento impegna il Governo a valutare l'adozione di modelli pluriennali di pagamento per le terapie avanzate, con modalità di pagamento dilazionato e condizionato ai risultati clinici (payment-at-result), per garantire sostenibilità economica e accesso equo a tutti i pazienti eleggibili. 📝 Leggi il testo dell'ODG 9/2112-bis-A/129: https://lnkd.in/dDZSK89N 📹 Guarda l'intervista: https://lnkd.in/dPvrVxgx #ATMP #TerapieAvanzate #Sanità #InnovazioneTerapeutica

🎯 Grande traguardo per la ricerca italiana! Fondazione Telethon ha depositato presso l'European Medicines Agency la domanda di autorizzazione per una innovativa terapia genica - 𝒆𝒕𝒖𝒗𝒆𝒕𝒊𝒅𝒊𝒈𝒆𝒏𝒆 𝒂𝒖𝒕𝒐𝒕𝒆𝒎𝒄𝒆𝒍 - destinata ai pazienti con sindrome di #WiskottAldrich (WAS), una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario. Sviluppata presso il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) di Milano, questa terapia richiede una singola somministrazione e potrebbe offrire una nuova speranza per i pazienti che non dispongono di un donatore compatibile per il trapianto di cellule staminali. Al momento la terapia genica è disponibile in Italia attraverso un percorso di accesso precoce: la Determina AIFA del 2 agosto 2023 sancisce l'inserimento di etuvetidigene autotemcel nell’elenco istituito dalla 𝗹𝗲𝗴𝗴𝗲 𝟲𝟰𝟴 per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 6 mesi, con forma severa di WAS e privi di un donatore compatibile di cellule staminali ematopoietiche. 📢 Leggi il comunicato stampa: https://lnkd.in/dkUySMfV #terapieavanzate #atmp #genetherapy

🗯️Come rendere disponibile una terapia cellulare innovativa ai pazienti che ne hanno bisogno? Lo spiega Carlo Signorini, Italy Cell Therapy Lead di Pierre Fabre Pharmaceuticals, in questa intervista ad ATMP Forum, a seguito dell'approvazione della rimborsabilità di Ebvallo (tabelecleucel). La terapia è destinata ai pazienti con malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV+ che non rispondono ai trattamenti di prima o seconda linea - circa 𝟯𝟬 𝗽𝗮𝘇𝗶𝗲𝗻𝘁𝗶 all'anno in Italia, inclusi uno o due in età pediatrica. Nell'intervista, Signorini illustra anche il sistema logistico sviluppato per garantire un accesso rapido e personalizzato alla terapia, basato su un portale informatico e una biobanca di cellule T da donatori sani. Scopri l'intervista: https://lnkd.in/dPvrVxgx #celltherapy #advancedtherapies #atmp

Gli 11 studi clinici che influenzeranno significativamente il panorama della medicina nel futuro secondo Nature Medicine. 👇 La selezione di quest’anno è piuttosto ampia e comprende diversi trials che spaziano dai radioligandi agli strumenti digitali per lo screening e la salute mentale, fino alle terapie geniche. In particolare vi è il primo studio clinico di base-editing di Beam Therapeutics, studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di cellule staminali ematopoietiche (hematopoietic stem cells, HSCs) CD34+ autologhe modificate e di cellule progenitrici (BEAM-101) in pazienti con grave forma di anemia falciforme, con lo scopo di sostituire il midollo osseo con cellule staminali che non presentano la patologia.   🔎 A differenza delle strategie convenzionali di editing genico che creano un taglio o una rottura nel doppio filamento di DNA, le HSCs sono modificate ex vivo utilizzando enzimi che introducono specifiche mutazioni puntiformi che mimano il polimorfismo osservato negli individui che presentano una persistenza ereditaria dell'emoglobina fetale (Hereditary Persistence of Fetal Hemoglobin, HPFH).  Vantaggi terapeutici:  🔸Mantenimento dell’espressione di emoglobina fetale per tutta la vita   🔸Riduzione della morbilità e la mortalità della malattia associate a un eventuale trapianto   🔸Maggiore accesso a terapie curative per i pazienti che non dispongono di un donatore compatibile. La presenza di una terapia avanzata in questa selezione sottolinea il ruolo cruciale che gli ATMP hanno nella medicina e come questi rappresentino un pilastro fondamentale per il futuro dell’innovazione terapeutica. Scopri l’articolo qui: https://lnkd.in/ejbkCDT7

A un mese dall'ammissione alla rimborsabilità di 𝐄𝐛𝐯𝐚𝐥𝐥𝐨 (tabelecleucel), e in attesa della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, ATMP Forum ha intervistato Cristina Hesse, Cell Therapy Medical Country Lead di Pierre Fabre Pharmaceuticals. Tabelecleucel segna una svolta nel panorama terapeutico: la prima terapia allogenica a base di cellule T, offre una risposta concreta per i pazienti affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV+. Gli studi dimostrano che il 75% dei pazienti, per i quali le terapie convenzionali non hanno avuto successo e che avrebbero un'aspettativa di vita di soli 1-4 mesi, sopravvive a un anno dal trattamento. Scopri di più attraverso la nostra intervista: https://lnkd.in/dPvrVxgx #TerapieAvanzate #Healthcare #Innovation #CellTherapy #ATMP #RareDiseases