Fondazione Telethon

✨ Grazie per aver reso speciale la XXII Convention Scientifica di Fondazione Telethon! ✨ Si è conclusa un’edizione straordinaria della nostra Convention Scientifica, un appuntamento fondamentale per la comunità di ricercatori e clinici impegnati nello studio delle malattie genetiche rare e per i rappresentanti delle associazioni di pazienti. Ringraziamo di cuore: 💙 gli 869 partecipanti che si sono ritrovati al Palacongressi di Rimini dal 16 al 19 marzo: i ricercatori, i clinici, i rappresentanti delle associazioni dei pazienti, i coordinatori provinciali, i donatori e tutti coloro che, con il loro contributo, ci aiutano a perseguire la nostra missione. La vostra passione e il vostro impegno sono il motore della ricerca e della speranza per le persone con una malattia genetica rara. 💙tutti i relatori che arricchendo i programmi con le loro preziose presentazioni hanno reso l'evento non solo interessante, ma anche efficace e stimolante per tutti i partecipanti. 💙i nostri sponsor, in particolare la Regione Emilia-Romagna e APT Servizi, che hanno sostenuto questa importante iniziativa. 💙tutti i colleghi di Fondazione Telethon che hanno reso possibile questo evento, con il supporto organizzativo dell'Agenzia Gruppo Gattinoni. La ricerca è collaborazione, ed eventi come questo ne sono la dimostrazione più bella. È stato fantastico condividere questa esperienza con voi! 💙🔬 hashtag #ConventionFondazioneTelethon Guarda il video: 👉 https://lnkd.in/d9hpi48Z

📢 Sono tanti i volontari che decidono di donare il loro tempo a Fondazione Telethon, per far avanzare la ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare. L’area Gestione Volontari e Sviluppo Campagne, nella quale lavora il nostro collega Ivano Scarcia, si occupa proprio di loro: 🎙️ «relazionarsi ogni giorno con i volontari, ascoltare le loro storie e supportarli è molto formativo: impari a conoscere le diverse sfumature del nostro Bel Paese e ti insegna ad adattare il carattere alle migliaia di esigenze e situazioni differenti». ❤️ Ivano collabora all’organizzazione e alla gestione delle due principali campagne di piazza di Fondazione Telethon, per il territorio del sud Italia. Per lui, questo è più di un semplice lavoro: «qualunque sia il ruolo che si ricopra in questa organizzazione, la cosa fondamentale è portarne avanti il profondo significato, condividerne i valori ed impegnarsi per la mission che distingue Fondazione Telethon da tanto tempo. Sono orgoglioso di poter fare la mia parte!».   #risorseumane #ricerca #FondazioneTelethon #volontariato

📢 Torna a Napoli la “Walk Of Life”. 🧬 L'iniziativa, organizzata da Fondazione Telethon a sostegno della ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare, si terrà domenica 23 marzo a Napoli. 🔬 Proprio il capoluogo campano è particolarmente legato alla nostra ricerca perché ospita sul suo territorio l’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, un'eccellenza mondiale capace, grazie ai suoi importanti risultati, di attrarre ricercatori di assoluto valore di tutto il mondo.   👉 https://lnkd.in/eWyJ8uT6

𝗟’𝗮𝗯𝗯𝗿𝗮𝗰𝗰𝗶𝗼 𝗱𝗲𝗹𝗹𝗮 𝗰𝘂𝗿𝗮: 𝗶𝗹 𝗺𝗼𝗱𝗲𝗹𝗹𝗼 𝗡𝗲𝗠𝗢 𝗮𝗹 𝗦𝗲𝗻𝗮𝘁𝗼 𝗱𝗲𝗹𝗹𝗮 𝗥𝗲𝗽𝘂𝗯𝗯𝗹𝗶𝗰𝗮 Oggi, nella prestigiosa Sala Caduti di Nassirya del Senato della Repubblica abbiamo portato la voce di chi vive e costruisce ogni giorno il modello dei Centri Clinici NeMO. Con le parole di Mavi, la nostra piccola grande giornalista, “NeMO per me è casa”, si è aperto il confronto sul significato della cura: prendersi cura, farsi carico, costruire insieme. 🔹 Un modello nato dai pazienti, cresciuto con la scienza e rafforzato dall’impegno delle istituzioni. 🔹 Un catalizzatore di energie, che coinvolge medici, ricercatori, associazioni e territori, per garantire continuità di cura e accesso ai servizi. 🔹 Un impegno condiviso, perché la cura è un atto collettivo, che unisce chi si prende cura e chi è curato. 𝗚𝗿𝗮𝘇𝗶𝗲 𝗮 𝘁𝘂𝘁𝘁𝗶 𝗰𝗼𝗹𝗼𝗿𝗼 𝗰𝗵𝗲 𝗼𝗴𝗴𝗶 𝗵𝗮𝗻𝗻𝗼 𝘁𝗲𝘀𝘁𝗶𝗺𝗼𝗻𝗶𝗮𝘁𝗼 𝗹𝗮 𝗳𝗼𝗿𝘇𝗮 𝗱𝗶 𝗾𝘂𝗲𝘀𝘁𝗼 𝗺𝗼𝗱𝗲𝗹𝗹𝗼, 𝗿𝗲𝗻𝗱𝗲𝗻𝗱𝗼𝗹𝗼 𝘀𝗲𝗺𝗽𝗿𝗲 𝗽𝗶ù 𝘀𝗼𝗹𝗶𝗱𝗼 𝗲 𝘃𝗶𝗰𝗶𝗻𝗼 𝗮𝗶 𝗯𝗶𝘀𝗼𝗴𝗻𝗶 𝗱𝗲𝗹𝗹𝗲 𝗽𝗲𝗿𝘀𝗼𝗻𝗲 𝗰𝗼𝗻 𝗺𝗮𝗹𝗮𝘁𝘁𝗶𝗲 𝗻𝗲𝘂𝗿𝗼𝗺𝘂𝘀𝗰𝗼𝗹𝗮𝗿𝗶. A questo link la news completa con le foto della giornata: https://lnkd.in/dmvHF5gk #stoconnemo UILDM Direzione Nazionale Fondazione Telethon AISLA APS Famiglie SMA Fondazione Vialli e Mauro

🔬"Professione Ricerca La vera vita del ricercatore in un laboratorio biomedico" - Ora di scienze – Webinar per le scuole con i ricercatori di Fondazione Telethon. 🧬 Dedicati alle scuole secondarie di secondo grado, sono un’opportunità per le classi di incontrare online i nostri ricercatori, approfondendo con loro temi scientifici legati alle nuove frontiere della ricerca biomedica. 📌Giovedì 27 marzo 2025, ore 11, Valentina Murelli, comunicatrice scientifica di Fondazione Telethon, intervista un gruppo di giovani ricercatori e ricercatrici del San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) di Milano. 👉 https://lnkd.in/dhCdFaZ8

📢 Continua la XXII Convention Scientifica di Fondazione Telethon!  🔬 Secondo giorno dell’VIII Convegno delle Associazioni di Rete dal titolo “La strada della ricerca dal laboratorio alla persona con malattia genetica rara: un percorso dove ogni passo conta”: 150 associazioni di persone con malattia genetica rara, oltre 350 partecipanti, riuniti per approfondimenti e un confronto diretto con i 550 ricercatori di Fondazione Telethon presenti.  🆕 Tante novità anche quest'anno! Per esempio, una poster session dedicata ai progetti portati avanti dalle associazioni: un’occasione unica per dare visibilità alle iniziative, condividere esperienze e creare nuove sinergie tra ricercatori, associazioni e comunità di pazienti. Un grande grazie a tutti i partecipanti, che con il loro entusiasmo e impegno sono il vero motore di questo evento unico! 💙 Grati a Regione Emilia-Romagna e APT Servizi per il supporto. #ConventionFondazioneTelethon

📢 Oltre 1000 persone per l’apertura della XXII Convention Scientifica di Fondazione Telethon!  Un anfiteatro gremito al Palacongressi di Rimini per dare il via ufficiale all’evento! 🔬 Più di 500 ricercatori finanziati da Fondazione Telethon si confronteranno sulle malattie genetiche rare, durante le sessioni scientifiche e condividendo più di 200 poster con le ultime novità della ricerca. La Convention Scientifica è un’opportunità preziosa per creare collaborazioni, discutere sfide e fare passi avanti concreti nella ricerca! 🙏 Un grazie speciale al nostro board scientifico:  Laura Cancedda, Anna Cereseto, Andrea Ditadi, Maria Pennuto e Leopoldo Staiano hanno lavorato con entusiasmo e professionalità alla definizione delle sessioni scientifiche. Grazie per aver costruito insieme un programma all’altezza delle sfide della ricerca! 💙 Un ringraziamento a  Regione Emilia-Romagna e APT Servizi per il supporto. Continuate a seguirci! #ConventionFondazioneTelethon

📢 Wired Health, #WH25: 19 marzo, Milano (BASE Milano, via Bergognone 34). 🧬 Ore 11.20 Luigi Naldini - Direttore San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) e Professore Ordinario di Istologia e di Terapia Genica e Cellulare “Università Vita-Salute San Raffaele” 🔬 «Il codice della cura- Le terapie geniche e cellulari, accelerate dall'uso di tecnologie avanzate e da modelli collaborativi tra ricerca e pratica clinica, stanno ridefinendo l'approccio ai trattamenti medici, promuovendo diagnosi più precise e terapie su misura» Registrati: 👉 https://lnkd.in/dxm_CJaw

📢 Al via la XXII Convention Scientifica di Fondazione Telethon 🔬 Oggi, al Palacongressi di Rimini, ha preso il via il VI Convegno Clinico Neuromuscolare dedicato alla ricerca clinica sulle malattie neuromuscolari. Un centinaio di ricercatori riuniti per confrontarsi su terapie sperimentali innovative e sulle iniziative della rete clinica italiana, in collaborazione con esperti a livello internazionale. 💙 L’evento è organizzato insieme ad AIM Associazione Italiana Miologia e ASNP, partner storici di Fondazione Telethon, con cui condividiamo l’impegno per formazione e ricerca. Seguiteci per tutti gli aggiornamenti! Ringraziamo la Regione Emilia-Romagna e APT Servizi per il sostegno. #ConventionFondazioneTelethon

📢 Starting from this statement, a comment recently published in Nature Reviews Genetics by Celeste Scotti MD, PhD, Alessandro Aiuti and #LuigiNaldini, focuses on economic sustainability of gene and cell therapies (CGTs) from the developers’ perspective since commercial failures of approved therapies is currently a most pressing issue in the rare disease community.     🔬 The experience gained by Fondazione Telethon through the development of CGTs for ultra-rare diseases and the pursuit of market access for products which are deemed not sustainable by the industrial system was crucial in identifying major hurdles in the process and potential solutions.     🧬 The authors propose a combination of risk-mitigation strategies which could stop investors from leaving the ultra-rare disease field and help better serve major unmet patient needs. Specifically, these concern:     📌 reducing marketing fees for CGTs  📌 facilitating cross-border movement of patients for access to once-in-a- 📌 lifetime treatments in specialized centers  📌 introducing incentives to generate revenues not linked to the number of patients treated under the condition of keeping the product on the market for at least some years after approval   📌 implementing innovative pricing and reimbursement models, such as subscription fees.    Moreover, we need to ease the burden and cost of GCT development from pre-clinical studies to clinical testing based on the accumulating safety track record and the increasing confidence gained with the most widely used vector platforms and manufacturing processes.     Innovative therapies for high unmet medical needs should not be stopped by economical barriers; a collective commitment by developers, institutions and healthcare systems is strongly needed to ensure that life-saving treatments remain available to all the patients who need them.     We hope that this paper will push this conversation forward.     With: 💙 San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget), JOIN4ATMP, International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC), EURORDIS-Rare Diseases Europe