Accelerare le fasi di sviluppo degli studi clinici nelle malattie rare
Vivere con una malattia rara comporta sfide enormi, non solo per i pazienti ma anche per le loro famiglie.
La scarsità di informazioni e la mancanza di cure specifiche rendono la situazione ancora più difficile. In questo contesto, il patient engagement (coinvolgimento dei pazienti) è fondamentale per migliorare la qualità della vita e favorire lo sviluppo di terapie mirate.
Grazie al coinvolgimento attivo delle comunità di pazienti, anche negli studi clinici, la ricerca scientifica può essere più in linea con le esigenze reali, accelerando lo sviluppo di cure più efficaci e massimizzandone l’utilizzo una volta che saranno rese disponibili.
Il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca sulle malattie rare
Il coinvolgimento dei pazienti nella ricerca sulle malattie rare è un aspetto sempre più cruciale.
Molte patologie rare hanno una bassa prevalenza e le informazioni mediche disponibili sono limitate. Per questo motivo, i pazienti e i loro caregiver spesso diventano dei veri e propri esperti delle proprie condizioni, fornendo dati e feedback che i ricercatori non potrebbero ottenere in altro modo. Di conseguenza, sono in grado di offrire una comprensione profonda che altri stakeholder non sono in grado di possedere.
Il passaggio a un paradigma più centrato sul paziente in questo campo è supportato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti con l'istituzione dell'iniziativa Patient-Focused Drug Development, che mira a integrare la prospettiva del paziente nelle prime fasi del processo di sviluppo terapeutico e a fornire informazioni per decisioni importanti relative alla progettazione dei trial clinici e alle valutazioni regolatorie del rapporto rischio-beneficio.
L'engagement delle famiglie dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
Il patient engagement ha già mostrato il suo potenziale in diversi contesti. Un esempio significativo viene dal programma di consulenza comunitaria che ha coinvolto famiglie di bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica rara.
Questo progetto ha dimostrato come i pazienti e i loro caregiver possano fornire contributi preziosi allo sviluppo di nuove terapie, offrendo una prospettiva unica sulla gestione della malattia e sulle necessità quotidiane dei pazienti.
Il programma di consulenza comunitaria sulla DMD, avviato negli Stati Uniti, ha coinvolto 30 genitori di bambini affetti da questa grave malattia genetica.
Attraverso tre incontri, i genitori hanno avuto l’opportunità di condividere le loro esperienze dirette e offrire suggerimenti su come migliorare i trattamenti. I temi principali emersi includevano l'importanza del supporto emotivo, le incoerenze nelle cure ricevute e la necessità di un approccio olistico nella gestione della DMD.
Questa forma di coinvolgimento non solo ha offerto ai caregiver una voce, ma ha anche permesso all’azienda farmaceutica di ottenere dati preziosi per migliorare le sue strategie terapeutiche.
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Il feedback dei pazienti per migliorare il design degli studi clinici
Il coinvolgimento diretto dei pazienti nello sviluppo di protocolli di ricerca è fondamentale per il design di studi clinici che rispondano realmente alle loro necessità.
In un altro articolo pubblicato nel 2023 su Communication Medicine si parla dell’esperienza illuminante di Megan O'Boyle, madre di una ragazza affetta dalla Sindrome di Phelan-McDermid, una rara malattia neuroevolutiva.
Megan è oggi la Responsabile dell'engagement dei pazienti per il programma RARE-X di Global Genes, una piattaforma che raccoglie e condivide dati per accelerare la ricerca sulle malattie rare.
La sua esperienza ha evidenziato l'importanza di condividere a livello globale dati di alta qualità raccolti direttamente dai pazienti per migliorare lo sviluppo terapeutico di certe patologie.
Megan sottolinea che, quando i pazienti non sono coinvolti nella progettazione degli studi clinici, possono sorgere diversi problemi.
Integrare il feedback dei pazienti permette non solo di migliorare la rilevanza della ricerca, ma anche di aumentarne l'efficacia.
Per molti pazienti e caregiver, il punto di partenza per contribuire è spesso rappresentato dai gruppi di advocacy e dalle organizzazioni dedicate alla loro malattia. Questi gruppi fungono da ponte tra le comunità di pazienti e l’industria, facilitando un dialogo che può trasformare la ricerca in uno strumento più potente e incentrato sul paziente.
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Ricerca e patient engagement: i vantaggi per le aziende biofarmaceutiche
Per le aziende biofarmaceutiche, il patient engagement rappresenta un’opportunità unica. È, infatti, uno strumento per velocizzare lo sviluppo dei nuovi farmaci e aumentare l’appropriatezza terapeutica.
Coinvolgere i pazienti fin dall'inizio del processo di sviluppo terapeutico consente di ottenere una comprensione più profonda di come la malattia influisca sulla vita quotidiana. Questa conoscenza è fondamentale per progettare studi clinici più efficaci e terapie che rispondano realmente ai bisogni insoddisfatti.
Inoltre, migliorare la rilevanza e la qualità dei dati raccolti può ridurre i rischi di fallimento nei trial clinici, aumentando le probabilità di successo nello sviluppo di nuovi farmaci.
Ricerca e patient engagement: i vantaggi per pazienti e caregiver
Anche i pazienti e i caregiver traggono benefici concreti dal loro coinvolgimento nella ricerca. Partecipando attivamente, aumentano le loro possibilità di essere inclusi in trial clinici che potrebbero offrire accesso anticipato a nuovi trattamenti.
Inoltre, fornendo dati e feedback, i pazienti contribuiscono allo sviluppo di linee guida cliniche utili per migliorare la gestione della malattia.
Il coinvolgimento attivo può anche offrire un senso di partecipazione e supporto, aiutando i caregiver a sentirsi più coinvolti e meno isolati nella loro esperienza.
Conclusioni
Il patient engagement è una risorsa chiave per il futuro della ricerca sulle malattie rare. Il coinvolgimento diretto dei pazienti e delle loro famiglie non solo migliora lo sviluppo terapeutico, ma rende la ricerca più umana e orientata ai bisogni reali di chi vive con queste patologie.
Per le aziende biofarmaceutiche, ascoltare continuativamente le comunità di pazienti è essenziale per sviluppare soluzioni che abbiano un impatto concreto sulla qualità della vita.
Ascoltare nel modo sbagliato può vanificare tutti gli sforzi compiuti. Nell'ambito scientifico, l'ascolto deve andare di pari passo con il metodo: non ci si improvvisa ascoltatori. Non si tratta di una semplice conversazione, ma di tecniche strutturate e basate su evidenze, che solo anni di pratica permettono di perfezionare.
Noi possiamo aiutarti
In definitiva, una maggiore integrazione del patient engagement può portare a terapie più efficaci, una migliore gestione delle malattie rare e un futuro migliore per i pazienti e le loro famiglie.
Noi di Helaglobe lavoriamo da oltre 10 anni con le aziende per aiutarle a fare in modo che le loro terapie e soluzioni di salute siano il più possibile vicine alle esigenze reali delle persone con patologia.
Aiutiamo il mondo dell’industria farmaceutica e dei dispositivi medici ad ascoltare in modo attivo e strutturato i bisogni delle persone con patologia.
Questo perché lo sviluppo di soluzioni di salute appropriate e il miglioramento continuo delle terapie esistenti assicurano maggior aderenza e accesso più ampio possibile al trattamento.
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Referenze
Smith J. At al., Lessons from an Experiential Approach to Patient Community Engagement in Rare Disease. Clinical Therapeutics, Commentary. 2021.
Patient engagement and involvement in rare disease research. Communication Medicine. 2023.