Perché abbiamo deciso di occuparci di produzione di farmaci

Quella di Telethon è una strada che, in oltre trent’anni, abbiamo costruito percorrendola e da oggi entriamo in un terreno inesplorato e molto sfidante.

Dopo il parere positivo dell’ EMA, la Commissione europea ha approvato il trasferimento dall’azienda Orchard Therapeutics a Fondazione Telethon dell’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica per l’immunodeficienza Ada-Scid.

A quanto ci risulta, è la prima volta al mondo che un’organizzazione non profit si incarica della produzione e distribuzione di un farmaco. 

Con lo stesso entusiasmo con cui avevamo sviluppato questa terapia e l’avevamo portata ai pazienti tramite alleanze con l’industria, ora ci prendiamo la responsabilità di mantenerla in commercio, convinti che sia l’unica via percorribile per restare fedeli alla nostra missione. 

Si tratta di una decisione a cui siamo giunti prendendo atto di uno scenario molto preoccupante che riguarda l’accesso alle terapie avanzate per le malattie rare. 

La complessità e i costi dei processi di produzione e distribuzione di queste terapie, che hanno caratteristiche molto diverse rispetto ai farmaci tradizionali, sta, infatti, portando l’industria ad abbandonare l’ambito delle malattie rare perché poco redditizio. 

E recentemente una decisione di questo tipo ha coinvolto anche la prima terapia sviluppata presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica e disponibile dal 2016 come farmaco per i bambini con la rara immunodeficienza congenita Ada-Scid che non possono ricevere il trapianto di midollo.

Di fronte al rischio concreto che questi pazienti non potessero più usufruire di una terapia salvavita, realizzata grazie all’impegno dei ricercatori e al sostegno di tutta la nostra comunità e di quanti, come aziende, donatori e volontari, sono da sempre al nostro fianco, abbiamo deciso di subentrare come titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio per questo farmaco. 

E siamo pronti a fare altrettanto per altre terapie che non dovessero trovare l’approdo al paziente tramite l’industria.

Con questa decisione intraprendiamo un percorso inedito, che comporta l’acquisizione di operatività e competenze ad oggi tipiche solo del farmaceutico in un modello di sviluppo completamente non profit. 

Un’impresa ardua e onerosa che è, tuttavia, pienamente coerente con ciò che abbiamo sempre fatto: difendere, nei fatti, il valore di ogni vita affrontando le sfide che ciò comporta, superando gli ostacoli e rimuovendo molti pregiudizi.

E, a proposito di pregiudizi e paradigmi da superare, ci auguriamo che il modello che stiamo cercando di costruire possa contribuire in senso più ampio alla ricerca di soluzioni innovative per garantire a tutti l’accesso alla cura.  Vale a dire assicurare che le terapie messe a punto finora per le malattie rare continuino a essere disponibili e che i nuovi trattamenti che emergono dalla ricerca siano portati fino alla registrazione come farmaci e arrivino effettivamente a tutti coloro che hanno bisogno di usufruirne. 

Perché oggi, per chi ha una malattia rara, nessuna di queste condizioni è ancora pienamente garantita.