Post di Polm-ONe

Le associazioni di pazienti Parent Project aps, UILDM Direzione Nazionale e UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare, il professor Eugenio Mercuri, principal investigator del registro Stride, e il professor Giacomo Pietro Comi, presidente di AIM – Associazione Italiana di Miologia hanno indirizzato una nuova lettera al CHMP (il Comitato per i medicinali a uso umano dell’EMA, Agenzia europea del farmaco) per chiedere il riesame della decisione relativa al farmaco Translarna™ (ataluren).   A fine giugno il CHMP aveva raccomandato di non rinnovare l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio di questo farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, l’unico disponibile per i pazienti con mutazione nonsenso.   Le associazioni continuano a chiedere, al fianco della comunità DMD, di riesaminare la decisione per non privare i piccoli e giovani pazienti di un farmaco che ha mostrato di migliorarne sensibilmente la qualità di vita. «Riconosciamo e rispettiamo il rigoroso lavoro del CHMP, ma chiediamo che la questione di Translarna sia rimessa in agenda, perché riteniamo che patologie rare come la distrofia di Duchenne abbiano necessità di un cambio di prospettiva e di protocolli specifici che tengano presente i criteri differenti e nuovi rispetto a patologie che rientrano in standard già definiti», dichiarano le associazioni e i clinici. Leggi il comunicato stampa qui > https://lnkd.in/eRgJCEKT  #BuySomeTime

🆕 Presentati ad #ESMO24 i risultati aggiornati dello studio di fase 2 MARIPOSA-2 🦋 🦋 Setting: NSCLC EGFR+ in progressione ad osimertinib La seconda interim analisi per la sopravvivenza globale (OS - overall survival) conferma un trend positivo in favore della combinazione di amivantamab e chemioterapia rispetto alla sola chemioterapia (OS a 18 mesi 50% vs 40%, HR 0.73). Si confermano anche i risultati post-progressione, ovvero la combinazione porta un vantaggio in termini di: -tempo alla progressione sintomatica -tempo alla discontinuazione del trattamento -tempo alla successiva linea di terapia -PFS alla linea successiva di terapia

OLTRE 1000 PAZIENTI AFFETTI DA #PBC DOVRANNO INTERROMPERE LA TERAPIA: CONFERENZA STAMPA ON LINE IL 10 SETTEMBRE ORE 11 Il verdetto della Commissione Europea è arrivato ieri: il farmaco a base di acido #obeticolico usato da 7 anni in seconda linea dai pazienti affetti da PBC – #colangite biliare primitiva – da oggi non è più sul mercato. In Italia ne fanno uso oltre 1000 pazienti, per lo più donne: è stato commercializzato e rimborsato per 7 anni, senza alcun problema di sicurezza e contribuendo, secondo i dati di real world #rwe, a limitare la progressione del danno epatico. Nonostante questo da domani comincia il conto alla rovescia: finita la confezione i pazienti non ne avranno altre…a meno che non si trovi per loro una soluzione. La questione è scoppiata in estate e se ne è parlato poco, ma non è fuggita agli occhi attenti di alcuni parlamentari come la Sen. Elisa #Pirro (M5S) e il Sen. Ignazio Zullo (FDI), non solo avevano presentato una interrogazione (ad agosto e quindi senza risposta), ma avevano anche ipotizzato una soluzione: applicare l’ #art117, paragrafo 3 del decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219 che prevede, in caso di revoca dell'autorizzazione all'AIC di un farmaco, che le autorità competenti nazionali possano, in circostanze eccezionali, continuare a consentire la fornitura del medicinale a pazienti già in cura. Sarà possibile? E se sì, lo si farà in fretta? O ci sono magari altre soluzioni? E col tempo troveremo un modo per far sì che i dati provenienti dai registri e le relative evidente #RWE possano avere dignità di essere veramente considerati? Proveremo a sintetizzare tutta la vicenda, e a vagliare con le associazoni e le società scientifiche le possibile soluzioni, in una conferenza stampa on line che si terrà il prossimo 10 settembre a partire dalle ore 11.  Questo il link zoom per la partecipazione   https://lnkd.in/dsqCYnVu Sarà poi disponibile anche la diretta su Facebook #ocaliva #colangite #fegato Ivan gardini Massimiliano Conforti Davide Salvioni HPD Surgery - Chirurgia HPB e Trapianti di Fegato Padova Fondazione Italiana Fegato ONLUS Pietro Invernizzi ADVANZ PHARMA Federica Basso Arianna Cioffi UMBERTO VESPASIANI GENTILUCCI Vincenza Calvaruso Ilenia Malavasi Francesco Macchia Barbara Marini (she,her) LS CUBE Studio Legale Rosanna Sovani AIFA Agenzia Italiana del farmaco Riccardo Ena Andrea Lanzetta Simone Fanti Daniela Lauria Margherita Lopes Imma Baccelliere Nicola Compagnone Valerio Toma Cristina Buonvino Chiara Jommi Selleri Mariagrazia Gerina Elisa Marioni Laura Sarnataro Maria-Cristina Bigongiali daniela d'isa Maria Giovanna Faiella Raffaella Cesaroni

Tutte le specialità coinvolte nella cura del NSCLC: l’impegno comune nell’era dei nuovi farmaci vuol dire nuove sfide ed un confronto continuo e costruttivo

Diverticolosi del colon e Normix. 💊🩺 Parliamo della possibilità di prevenire la comparsa di episodi di diverticolite o le sue complicanze con l'impiego profilattico di antibiotici non assorbibili. Poiché, tuttavia, non è la presenza di batteri a causare lo sviluppo dei diverticoli né la diverticolite, ma è la rottura della barriera mucosa di uno o più diverticoli, dovuta a vari fattori, non esiste il razionale per questo approccio terapeutico. Inoltre, l'impiego cronico di antibiotici comporta inevitabilmente un rischio elevato di comparsa di resistenze batteriche con potenziale danno aggiuntivo per il paziente nel caso in cui dovesse verificarsi una complicanza infettiva. Alla luce di tali evidenze è stata diramata una nota nel settembre 2017 che sottolinea che l'utilizzo di normix per la prevenzione della diverticolite nei pazienti con diverticolosi del colon asintomatica va considerato fuori dalle indicazioni della scheda tecnica del farmaco ed è pertanto NON RIMBORSABILE DAL SSN, e quindi a totale carico del paziente (fascia C).

Il Consiglio di Amministrazione #Cda dell’#AIFA, nella seduta del 10 dicembre, ha approvato l’ammissione alla #rimborsabilità da parte del #ServiziOSanitarioNazionale di 9 #farmaci, tra #medicinaliorfani per #malattierare (2), #farmacigenerici (1), ed estensioni delle indicazioni terapeutiche (6).  I #farmaci #orfani autorizzati sono un'#immunoterapia indicata per la #malattialinfoproliferativa post-trapianto positiva al #virus di #EpsteinBarr e un enzima ricombinante umano indicato per il trattamento dell’#iperargininemia, una patologia genetica che si manifesta attorno ai tre anni e comporta la perdita progressiva delle tappe dello sviluppo psicomotorio e spasticità in assenza di trattamento. È stato ammesso alla rimborsabilità il generico di un farmaco indicato per il trattamento dell’infezione da #HIV in associazione con altri #medicinaliantiretrovirali. Le estensioni terapeutiche di medicinali già rimborsati dal #SSN ricadono invece nell’ambito dell’#epatiteC, della #malattiarenalecronica, dell’atrofia muscolare spinale (#SMA), del carcinoma colorettale metastatico (#CRC), della fibrosi polmonare idiopatica (#IPF) e del #carcinomaovaricoepiteliale, delle tube di Falloppio o peritoneale primario, avanzato. 

L’#invecchiamento della #popolazione comporta l’aumento dei #pazienti con più patologie croniche e, conseguentemente, di quelli sottoposti a poliprescrizioni. Tanto che quasi un anziano su tre (il 28,5% degli ultrasessantacinquenni secondo l’ultimo rapporto OsMed) assume 10 o più medicinali in corso d’anno, almeno 5 nel 68% dei casi. “Molti trattamenti però si traducono poi in bassa #aderenza e #persistenza alle #terapie, con danni alla salute dei pazienti e spreco di risorse. Acuiti anche dal fatto che l’interazione di così tanti medicinali diventa difficile da tenere sotto controllo per gli stessi medici e che può generare effetti avversi o scarsa tollerabilità ai trattamenti”. Così il Presidente dall’Aifa, Robert Nisticò ha inaugurato i lavori del “Tavolo tecnico sulla medicina di Precisione e la Prescrittomica”. “Termini con i quali dovremo fare #confidenza nell’era della #farmacogenetica e dell’#Intelligenza #Artificiale, che promettono di personalizzare e ottimizzare sempre più le terapie”, spiega il Presidente dell’AIFA Agenzia Italiana del farmaco. Al Tavolo oltre agli esperti dell’Agenzia partecipano Società scientifiche, organizzazioni delle professioni sanitarie e accademici del settore, già organizzati in gruppi di lavoro che dovrebbero portare nell’arco di un anno a un evento che renderà pubblici i risultati dell’attività di ricerca. “Con l’obiettivo non ultimo di attivare tutti i canali di comunicazione, compresi i social network, per condividere con la popolazione generale informazioni semplici e precise sull’uso corretto dei medicinali e le loro possibili interazioni”, precisa Nisticò. Obiettivi del Tavolo sono: elaborare linee di indirizzo, all’interno delle competenze istituzionali dell’Agenzia, per l’applicazione della medicina di precisione nella gestione della terapia farmacologica, con particolare attenzione riguardo la politerapia, e identificare i possibili approcci della medicina di precisione nell’ambito delle buone pratiche prescrittive; definire ambiti di studio, approcci innovativi e validati per migliorare la qualità della prescrizione farmacologica anche sulla base delle informazioni di biochimica-funzionale derivabili dall’analisi del patrimonio genetico germinale di un individuo; redigere una relazione finale con l’obiettivo di informare adeguatamente tutti gli stakeholder sui risultati raggiunti. Tutto questo con l’obiettivo ultimo di migliorare da un lato durata e qualità della vita dei pazienti, ottimizzando dall’altro le risorse." https://lnkd.in/d5BTcMPZ.

Primo sospiro di sollievo per le associazioni dei pazienti con #distrofia muscolare di #Duchenne. Lasciano ben sperare, infatti, ultime novità sul ‘caso #Translarna (ataluren)’,  medicinale impiegato per il trattamento di pazienti con distrofia di Duchenne, causata da un difetto genetico chiamato “mutazione non-senso” nel gene della distrofina. Forse lo ricorderete: qualche mese fa il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) di European Medicines Agency  aveva raccomandato di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio per ataluren. Un colpo durissimo per la comunità del pazienti e l’inizio di un incubo. Ora però la Commissione europea ha rinviato il parere negativo del Comitato. Come ha precisato PTC Therapeutics, Inc., la Commissione ha chiesto al Chmp di includere, nel processo di nuova valutazione che seguirà, anche tutti i dati raccolti nei Registri Pazienti e i dati di vita reale. La novità, con UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare UILDM Direzione Nazionale Parent Project aps Annalisa Scopinaro AIM Associazione italiana miologia su Fortune Italia Fortune Italia Health Care+Economics #malattierare #farmaci

«In Italia i malati rari sono tra i 2 e i 3,5 milioni e per la diagnosi si può aspettare anche fino a 4 anni», afferma Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo, la federazione italiana malattie rare. «Oggi e nel prossimo futuro, le terapie avanzate sono una nuova frontiera per la cura di molte patologie rare: si stima che oltre 350mila pazienti saranno trattati con queste terapie innovative entro il 2030. Parliamo di patologie rare e orfane, tra cui anche alcune oncologiche. Per solo circa il 5% di tali patologie, severe e spesso invalidanti, esiste una terapia». Leggi l'articolo di Annarita Cacciamani che parla del Termometro Parlamentare degli ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), il report finale del training istituzionale con focus sulle terapie avanzate, promosso da Uniamo. https://lnkd.in/deU4UFQF #TermometroParlamentare #Uniamo #malattierare #healthstories #pharma #medici #salute #sanità #benessere #farmacologia #Dialecticon

L'approccio al paziente con COVID-19 può far ricorso a una visita in telemedicina nella quale valutare l’opportunità di una terapia antivirale specifica. Tra le opzioni disponibili paxlovid rappresenta l’unico farmaco autorizzato in Italia Lo speciale fa il punto sull'approccio al paziente con Covid - 19 attraverso una terapia antivirale specifica https://lnkd.in/gi-dtZYz #speciali33 #doctro33 #paxlovid