Terapie target in oncologia I farmaci ci sono, arrancano i test

Fondi inadeguati non consentono gli outcome clinici oggi raggiungibili

Buone notizie da Chicago, dove è in corso e si concluderà domani l’Annual meeting di Asco, American society of clinical oncology. Nel corso della cinque giorni sono stati presentati nuovi dati di efficacia per trastuzumab deruxtecan, anticorpo monoclonale farmaco-coniugato impiegato nel tumore al seno metastatico che ha dimostrato una maggiore efficacia rispetto alla chemioterapia già in prima linea di trattamento (link allo studio nel primo commento). Parliamo di una nuova target therapy, terapia a bersaglio molecolare, diretta contro la proteina HER2 per poter somministrare la quale occorre naturalmente identificare preventivamente la positività del tumore a HER2 attraverso appositi test.

Chiamiamo il cancro nel modo corretto

Quella dei test genetici, molecolari e immunoistochimici rappresenta certamente una nuova chiave d’accesso nell’oncologia contemporanea dato il numero crescente di terapie target approvate. Anche per questo motivo sta cambiando l’approccio stesso alla patologia, persino da un punto di vista terminologico. Dovremmo smettere di dire “tumore al seno” o “tumore al polmone”: a sostenerlo un gruppo di ricercatori dell’istituto oncologico francese Gustave Roussy che a gennaio ha pubblicato un intervento su Nature (link nel primo commento) in cui si riflette sul fatto che nell’epoca delle terapie a bersaglio molecolare, e dunque della profilazione dei tumori, le neoplasie non dovrebbero essere più definite sulla base dell’organo bersaglio ma della specifica natura del tumore. Non si tratta di una semplice questione terminologica, ma di un fatto concreto: il modo tradizionale di classificare i tumori sulla base del tessuto da cui originano può negare ai pazienti metastatizzati l’accesso alle cure necessarie.

Una rivoluzione incompleta

Di certo non è solo questa la criticità che ancora oggi rende difficile l’accesso alle terapie target, specie nel nostro Paese, tuttavia l’articolo degli autori francesi ci spinge a considerare l’enorme cambio di rotta di cui oggi è protagonista l’oncologia: un’evoluzione che non può più prescindere dalla tipizzazione molecolare come via d’accesso alle terapie innovative. La rivoluzione delle target therapy sta nel fatto che il cancro viene curato sulla base di un “identikit molecolare” che dà accesso a terapie su misura capaci di modificare enormemente gli outcome clinici. Pensiamo a un paziente con diagnosi infausta: di fronte all’individuazione di un bersaglio molecolare per mezzo di test immunoistochimici, un trattamento mirato potrebbe portare la sua malattia a regredire drasticamente.

Il progetto Target Therapy Network – Gastric Cancer Challenge

La profilazione dei test molecolari Ngs non entra nei Lea

Il problema oggi però non è solo la disponibilità di farmaci a bersaglio molecolare, ma la possibilità di accedere ai test che consentono di tipizzare il tumore e quindi identificare la terapia idonea: ad esempio il Sistema sanitario mette a disposizione nuove potenti molecole, tuttavia non recepisce nel nuovo tariffario Lea la profilazione genomica Ngs (Next-Generation Sequencing, maggiori informazioni al link nel primo commento) che consente la valutazione contemporanea di diverse alterazioni su cui possono agire le terapie target. Mancano fondi idonei a questa diagnostica: si calcola che nel corso del 2024 ne hanno avuto e ne avranno bisogno almeno 30mila pazienti affetti da alcune forme tumorali a carico di polmone, vie biliari, mammella, ovaio, prostata, tiroide e stomaco.

Una questione di fondi

Naturalmente i test Ngs non rappresentano l’unica tipologia di esame utile alla tipizzazione dei tumori, tuttavia il loro caso è emblematico: il fondo stanziato per questi test per i tumori polmonari ammontava a 5 milioni di euro per il 2023, valore però insufficiente perché, ad esempio, permette di valutare solo 4.348 pazienti con adenocarcinoma metastatico del polmone rispetto ai 16.460 casi stimati per questa neoplasia. Ancora, l’accesso e la rimborsabilità ai test Ngs per il colangiocarcinoma sono stati garantiti dal Parlamento con un fondo di 5 milioni di euro per il 2022 e altri 5 per il 2023, poi incrementato di 200mila euro per ciascuno degli anni 2023, 2024 e 2025. Tuttavia parte di queste risorse non sono più disponibili dalla fine del 2023. Anche quando i fondi ci sono, infatti, mancano i protocolli di attribuzione alle regioni determinando ulteriori problemi di inadeguatezza che vanno ad aggiungersi alle numerose complessità burocratiche. Le fonti dei dati citati sono reperibili ai link nel primo commento.

Un luogo d’incontro e discussione

Ritengo che una situazione di questo genere sia insostenibile, eticamente ingiusta e peraltro paradossale: le terapie esistono, ma non tutti vi possono accedere perdendo così un’occasione senza precedenti. Occorre chiaramente un cambio di rotta per assicurare l’accesso a terapie target frutto dell’impiego di importanti risorse finanziare per la realizzazione di studi clinici avanzati. È anche per questo che in ISHEO siamo impegnati nel progetto Target Therapy Network, iniziativa per mezzo della quale vogliamo diffondere la conoscenza delle patologie curabili con terapie target coinvolgendo attivamente i professionisti clinici, i manager sanitari, i regolatori e i rappresentanti delle associazioni di pazienti. La piattaforma, con le sue relative “challenge”, è un luogo di incontro virtuale dove trovare risorse, webinar, letteratura scientifica oltre che approfondimenti e dibattiti per analizzare le sfide e le opportunità legate all’accesso a test e terapie.

Vuoi saperne di più? Approfondimenti ai link nel primo commento

Il caso del carcinoma gastrico

All’interno di Target Therapy Network abbiamo dato via a un progetto unico, chiamato Gastric Cancer Challenge, che nasce con l'obiettivo di aumentare la consapevolezza sugli unmet need e sulle opportunità di cura per i pazienti con carcinoma gastrico e della giunzione gastro-esofagea, con particolare focus sull’appropriatezza e sull’accesso ai test in considerazione del loro non adeguato finanziamento e delle difformità regionali nelle procedure di rimborso.

Un lavoro di squadra

Anche e soprattutto nel carcinoma gastrico l’innovazione dei trattamenti sta portando nuove speranze. Credo però che qui più che altrove occorra accettare la sfida di conciliare accesso e sostenibilità. Il nostro obiettivo è proprio quello di lavorare in questa direzione. L’opportunità di contrastare con armi sempre più efficaci questa e altre neoplasie è una sfida che deve essere colta da tutti gli attori, e noi vogliamo fare la nostra parte.

Iscriviti al portale Target Therapy Network – Gastric Cancer Challenge