SQY Therapeutics

🔹 Dans la presse 🔹 Myopathie de Duchenne : SQY Therapeutics annonce avoir achevé la première partie de la phase 1/2a de l’essai clinique AVANCE-1 SQY Therapeutics, société de biotechnologie, créée et hébergée à l’UFR Simone Veil - Santé, spécialisée dans les oligonucléotides antisens (AON), annonce avoir terminé la première partie de l’essai clinique AVANCE-1 (Phase 1/2a) au cours de laquelle douze garçons atteints de la myopathie de Duchenne, et éligibles au saut d’exon-51 du gène DMD, ont reçu chacun une escalade de doses destinée à étudier les caractéristiques pharmacocinétiques du produit expérimental SQY51. 📎 Lire l'article en entier : https://lnkd.in/eFVRRAcw #DMD #Duchenne #myopathie #sante

𝐉𝐨𝐮𝐫𝐧é𝐞 𝐈𝐧𝐭𝐞𝐫𝐧𝐚𝐭𝐢𝐨𝐧𝐚𝐥𝐞 𝐝𝐞𝐬 𝐌𝐚𝐥𝐚𝐝𝐢𝐞𝐬 𝐑𝐚𝐫𝐞𝐬 : 𝐝𝐞𝐬 𝐚𝐯𝐚𝐧𝐜é𝐞𝐬 𝐭𝐡é𝐫𝐚𝐩𝐞𝐮𝐭𝐢𝐪𝐮𝐞𝐬 𝐞𝐧 𝐜𝐨𝐮𝐫𝐬   𝑳𝒆𝒔 𝑴𝒂𝒍𝒂𝒅𝒊𝒆𝒔 𝑹𝒂𝒓𝒆𝒔 touchent plus de 30 millions de personnes en Europe et environ 300 millions à l’échelle mondiale. Dans de nombreux cas, elles se caractérisent par des diagnostics tardifs et une offre thérapeutique limitée. À l’occasion de la Journée Mondiale des Maladies Rares, cet aperçu met en lumière un essai clinique en cours, révélant de nouvelles perspectives pour la prise en charge des patients.     𝑬𝒔𝒔𝒂𝒊 𝒄𝒍𝒊𝒏𝒊𝒒𝒖𝒆 𝒑𝒉𝒂𝒔𝒆 𝑰/𝑰𝑰𝒂 « 𝑨𝑽𝑨𝑵𝑪𝑬 1 » : 𝒔𝒖𝒓 𝒍𝒂 𝒅𝒚𝒔𝒕𝒓𝒐𝒑𝒉𝒊𝒆 𝒎𝒖𝒔𝒄𝒖𝒍𝒂𝒊𝒓𝒆 𝒅𝒆 𝑫𝒖𝒄𝒉𝒆𝒏𝒏𝒆 (𝑫𝑴𝑫)   La 𝒅𝒚𝒔𝒕𝒓𝒐𝒑𝒉𝒊𝒆 𝒅𝒆 𝑫𝒖𝒄𝒉𝒆𝒏𝒏𝒆 (𝑫𝑴𝑫) est une maladie génétique rare qui touche environ 150 à 200 garçons à la naissance chaque année en France. Causée par des mutations du gène DMD, elle se caractérise par une dégénérescence progressive des muscles squelettiques, conduisant à une perte d’autonomie et des complications cardiorespiratoires sévères.   Pour pallier l’absence de traitement curatif, SQY Therapeutics mène l’essai clinique « AVANCE 1 » afin d’évaluer un oligonucléotide antisens de nouvelle génération, 𝒏𝒐𝒎𝒎é 𝑺𝑸𝒀51. Celui-ci cible spécifiquement l’exon 51 du gène DMD, permettant un « saut d’exon » qui pourrait restaurer partiellement la production de dystrophine fonctionnelle.   𝐓𝐢𝐭𝐫𝐞 𝐨𝐟𝐟𝐢𝐜𝐢𝐞𝐥 Phase 1/2a, Monocentric, Open Label Study to Evaluate the Safety, PK and PD of SQY51 in Paediatric and Adult Patients With a Genetically Confirmed Diagnosis of Duchenne Muscular Dystrophy.   𝐎𝐛𝐣𝐞𝐜𝐭𝐢𝐟𝐬 𝐩𝐫𝐢𝐧𝐜𝐢𝐩𝐚𝐮𝐱 - Évaluer la sécurité et la tolérance de SQY51 chez des patients atteints de DMD. - Mesurer l’efficacité du traitement, en particulier sa capacité à stimuler la synthèse de dystrophine. - Analyser la biodisponibilité et la pharmacocinétique (PK) pour optimiser la posologie. Cette nouvelle stratégie s’inscrit dans un champ thérapeutique en pleine évolution, où l’utilisation d’oligonucléotides antisens a déjà montré des résultats encourageants (par exemple, eteplirsen/Exondys 51). Les premiers résultats de l’essai « AVANCE 1 » pourraient donc offrir un espoir supplémentaire aux patients éligibles à l’exon 51 skipping, ouvrant la voie à une prise en charge personnalisée et à une meilleure qualité de vie.   En savoir plus : SQY Therapeutics ClinicalTrials.gov : NCT05753462   #JournéeMondialeDesMaladiesRares #DystrophieMusculaireDeDuchenne #MaladiesRares #SQYTherapeutics #SQY51 #SautdExon #OligonucléotidesAntisens #InnovationTherapeutique #RechercheClinique #EssaisCliniques #MuscleScience #MedecineDePrecision #Pharmacocinetique #Genetique #France #FREEARCSPHARMASERVICES

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SQY THERAPEUTICS RECEIVES FDA ORPHAN DRUG DESIGNATION FOR SQY51 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY #DMD #Biotechnology #RareDiseases