Osservatorio Terapie Avanzate

Cosa c’entra l’immunoterapia con l’esplosione del Cambriano? Michel Sadelain, pioniere delle CAR-T, in apertura di un convegno sullo stato dell’arte delle terapie cellulari e geniche, ha usato questa metafora per descrivere l’evoluzione rapida e straordinaria di queste terapie cellulari. Proprio come il Cambriano ha segnato una diversificazione senza precedenti nella vita sulla Terra, oggi le CAR-T stanno rivoluzionando il trattamento dei tumori, con nuove applicazioni che promettono di andare ben oltre il cancro. © 📸 "Cambrian Explosion Illustration" - Crediti: Mesa Shumacher/Santa Fe Institute (da EurekAlert) 👉https://lnkd.in/d-gEW5Dq

🆕 🧬 Importante passo avanti per la terapia genica sulla sindrome di Wiskott-Aldrich! L’Agenzia europea del farmaco ha ricevuto la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per la #TerapiaGenica dedicata ai pazienti con WAS, presentata da Fondazione Telethon. Un traguardo significativo che conferma l’impegno dell’ente no-profit nel rendere disponibili terapie avanzate per le malattie rare. Già nel 2023, dopo l’acquisizione dei diritti di commercializzazione della terapia genica per l’ADA-SCID (Strimvelis), Fondazione Telethon aveva annunciato l’intenzione di portare fino all’approvazione anche questa nuova terapia. Ne avevamo parlato con Celeste Scotti MD, PhD, Direttore della Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon, in un’intervista che ripercorre questo straordinario percorso. 👉 https://lnkd.in/d3eSV-QW

📢 #WorldCancerDay: L'Intelligenza Artificiale che identifica il tessuto tumorale in 10 secondi. 🧠 I #gliomi sono tumori cerebrali particolarmente aggressivi e difficili da trattare. Anche con interventi chirurgici mirati, la maggior parte dei pazienti affronta recidive, poiché le cellule tumorali si diffondono oltre i margini visibili e si intrecciano al tessuto cerebrale sano, rendendo complessa la loro rimozione completa. 🤖 Dove la vista umana incontra i suoi limiti, la tecnologia apre nuove possibilità. I ricercatori dell’Università del Michigan hanno sviluppato #FastGlioma, un innovativo modello di Intelligenza Artificiale in grado di analizzare campioni di tessuto in meno di dieci secondi. Questo strumento fornisce ai chirurghi indicazioni in tempo reale sulla presenza di cellule tumorali residue, aumentando così le possibilità di una rimozione più completa e precisa del tumore. 📄 I risultati di questa ricerca pubblicati su Nature: 👉https://lnkd.in/d3gphMX3

🧠📍 Un team dell’Università della California ha sviluppato un "GPS molecolare" per guidare con precisione le cellule CAR-T verso il #glioblastoma, senza danneggiare i tessuti sani. 🚦 A partire da database bioinformatici (GTEx, Allen Brain Atlas, STRING) i ricercatori hanno trovato un “segnale stradale” nel cervello che le CAR-T potessero riconoscere. Il candidato ideale? Brevican (BCAN), una proteina che si trova solo nella matrice extracellulare cerebrale e nei tumori. 🔬 Nei test sui topi, le CAR-T hanno eliminato il tumore senza colpire cellule sane e hanno impedito recidive. I prossimi step: 👉https://lnkd.in/dnWxqZ64

Negli ultimi anni, le terapie avanzate hanno rivoluzionato il trattamento delle emoglobinopatie. Dal classico approccio di terapia genica all'editing del genoma con CRISPR, il percorso della ricerca ha portato a risultati straordinari. Ma quali sono le prospettive future? E quali sfide restano ancora aperte? Ne abbiamo parlato con la Prof.ssa Maria Domenica Cappellini in occasione dell’Academy Winter School della SIGU – Società Italiana di Genetica Umana. 🎥 Guarda l’intervista completa 👇

𝐋𝐚 𝐬𝐟𝐢𝐝𝐚 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐚 𝐧𝐨𝐦𝐞𝐧𝐜𝐥𝐚𝐭𝐮𝐫𝐚 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐭𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐚𝐯𝐚𝐧𝐳𝐚𝐭𝐞 L’industria farmaceutica sta attraversando un periodo di rapida evoluzione, spinta dalle scoperte scientifiche e dalle nuove tecnologie, ma con l’innovazione emerge una sfida cruciale: la nomenclatura. 🔬💡 Dalle terapie personalizzate all'editing genomico, la nomenclatura dei farmaci deve evolversi per riflettere le caratteristiche uniche di questi trattamenti. Leggi il nostro approfondimento  👇 https://lnkd.in/dtq99S7h

#CRISPR su cellule del sangue: i progressi ex vivo e le prospettive in vivo. Che cosa hanno in comune anemia falciforme, beta-talassemia, immunodeficienze, neoplasie ematopoietiche e disordini da accumulo lisosomiale? Un malfunzionamento delle cellule staminali ematopoietiche. L’editing genomico potrebbe diventare lo standard di cura per alcune di queste patologie. Ecco quali sono le sfide e i limiti in un settore in rapido sviluppo. 👉https://lnkd.in/dqhJJBiE

Un neonato con deficit di ornitina transcarbamilasi (OTCD) è stato trattato con ECUR-506, una terapia sperimentale di editing genomico in vivo. Questa tecnologia utilizza vettori adeno-associati (AAV) per correggere il gene difettoso direttamente nelle cellule epatiche, ripristinando la funzionalità del ciclo dell’urea e prevenendo le crisi iperammoniemiche. A 6 mesi dal trattamento, il piccolo paziente ha mostrato una risposta positiva e nessun evento avverso significativo, dimostrando il potenziale di questa terapia per affrontare la malattia alla radice. L’editing genomico in vivo rappresenta una svolta epocale per le malattie genetiche rare, ma resta ancora del lavoro da fare su sicurezza, accessibilità e costi. 𝐓𝐮𝐭𝐭𝐞 𝐥𝐞 𝐢𝐧𝐟𝐨: 👉 https://lnkd.in/dHq4jiqj  

📚 #ConsiglidiLettura L’intelligenza artificiale è ovunque: dal tuo smartphone alle nuove frontiere della medicina. Ma qual è il suo vero potenziale? Quali i rischi e le opportunità? Barbara Gallavotti, nota divulgatrice scientifica, ci guida con chiarezza attraverso i grandi temi legati all’AI: ✅ Il suo impatto sul lavoro e sulla società. ✅ Le sfide etiche e tecniche, come la privacy e la sicurezza dei dati. ✅ Le implicazioni per la nostra umanità e il confine tra uomo e macchina. Tra racconti, interviste e riferimenti storici, questo libro è un’occasione unica per comprendere come l’intelligenza artificiale stia trasformando il nostro mondo. Ideale per chi cerca risposte e vuole approfondire con uno sguardo equilibrato. 𝐋𝐞𝐠𝐠𝐢 𝐥𝐚 𝐫𝐞𝐜𝐞𝐧𝐬𝐢𝐨𝐧𝐞 𝐝𝐢 Rachele Mazzaracca 👉 https://lnkd.in/dchw3JYf

🫀 Progetto HUMANIZE: creare un cuore da trapiantare partendo dalle staminali. Grazie alle cellule staminali pluripotenti, il team coordinato dal Prof. Graziano Martello, lavora per generare cuori funzionanti integrandoli in embrioni di suini privi di cuore a causa di mutazioni genetiche. L’obiettivo è superare le difficoltà legate al chimerismo – la capacità delle staminali umane di integrarsi in specie diverse – per ottenere organi compatibili e pronti per il trapianto. 👉 https://lnkd.in/dDPv-FHf