AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos)

📣 Ya conocemos a los ganadores de la VI Edición de los #PremiosAELMHU 📣 🔹 El Premio al Mejor Proyecto Asistencial, para el “Programa Primera Estrella María de Villota”, un proyecto de Fundación Ana Carolina Díez Mahou. 🔹 El Premio a la Mejor Trayectoria Profesional Investigadora, otorgado al Dr. Lluis Montoliu. 🔹 El Premio al Mejor Proyecto de difusión sobre enfermedades raras, para la iniciativa “Corre, frena la ataxia telangiectasia”, de la Asociación Española de Familias Afectadas Por Ataxia Telangiectasia (AEFAT).  🔹 El Premio a la Mejor Labor de Comunicación, Divulgación y/o Concienciación, otorgado al Dr. Jose Luis Poveda Andrés. 🔹 El Premio Honorífico, otorgado por los asociados de AELMHU al Dr. Josep Torrent-Farnell, a título póstumo. 🤝 ¡Enhorabuena a los premiados y nuestro más sincero agradecimiento a todas las candidaturas que se han presentado, así como a todas las personas que han formado parte del jurado por su excelente trabajo! Consulta todos los detalles de los premios aquí: https://lnkd.in/d6f2t2eY #PremiosAELMHU #Ganadores #enfermedadesraras #medicamentoshuérfanos

📅 Cada 23 de octubre se conmemora el Día Mundial de la Hipofosfatemia ligada al Cromosoma X, un trastorno renal hereditario poco frecuente de pérdida urinaria de fosfato con mayor afectación de mujeres. Con motivo de esta #efeméride, hablamos con Sonia Fernández, paciente de esta misma patología y actual presidenta de la Asociación de Pacientes Asociación Española de Raquitismos y Osteomalacia Heredados (AERYOH), para que nos cuente, de primera mano, qué implica esta patología poco frecuente y qué significa vivir con ella. 👉 Puedes leer la entrevista completa en nuestra web: https://lnkd.in/eXg-VtSi

Poder acceder a #MedicamentosHuérfanos es una de las cuestiones prioritarias cuando se habla de enfermedades Raras. Según el Informe de AELMHU de Acceso a los Medicamentos Huérfanos del segundo cuatrimestre de 2024, hasta el 31 de agosto: 🔹 En España, el Sistema Nacional de Salud financia un total de 85 medicamentos huérfanos. 🔹 Sin embargo, el 53% de estos (es decir, 45 productos) está sujeto a restricciones en su financiación ¿Quieres conocer más datos sobre la situación de los Medicamentos Huérfanos en nuestro país? 👉 Consulta el Informe de Acceso al completo aquí: https://lnkd.in/d4V-UT4F

📅 Mañana, 19 de octubre, es el Día Mundial de Concienciación del ASMD, una enfermedad ultra-rara llamada así por sus siglas en inglés: Acid Sphingomyelinase Decifiency. Se trata de una patología minoritaria de origen genético, con una muy baja incidencia (1 caso de cada 250.000 personas nacidas vivas). ❓ Para saber más sobre esta enfermedad rara, hemos entrevistado a la Doctora Montse Morales Conejo, Coordinadora de la Unidad de Adultos de Enfermedades Raras y Errores Congénitos del Metabolismo del Hospital Universitario 12 De Octubre de Madrid 👉 Accede a todos los detalles del reportaje en nuestra página web: https://lnkd.in/drSPc3zM Asociación de Pacientes ASMD España #AELMHU #ASMD #EnfermedadesRaras

Según los datos del Informe de Acceso a los Medicamentos Huérfanos, actualizados a 31 de agosto de 2024; ◾ En Europa, hay 149 tratamientos con designación huérfana y autorización de comercialización. ◾ El 89% (132) ya tiene Código Nacional. ◾ Y de esos, el 57% (85) está financiado por el Sistema Nacional de Salud. ¿Quieres conocer más datos sobre la situación de este tipo de medicamentos en nuestro país? 👉 Consúltalos al completo aquí: https://lnkd.in/d4V-UT4F #AELMHU #MMHH #InformedeAcceso #EnfermedadesRaras

📢 Actualizamos los datos del Informe de Acceso de los Medicamentos Huérfanos en España correspondiente al segundo cuatrimestre de 2024. Los indicadores más relevantes entre mayo y agosto han sido: 🔶 7 medicamentos han obtenido designación huérfana. 🔶 4 tratamientos han conseguido autorización de comercialización. 🔶 7 nuevos Códigos Nacionales han sido asignados en nuestro país. 🔶 3 nuevos productos han sido financiados por el SNS. 👉 Puedes consultar el informe completo aquí: https://lnkd.in/d4V-UT4F #AELMHU #MMHH #InformedeAcceso

📖 ¿Todavía no has leído el informe de la Fundación Weber y AELMHU 'Aspectos diferenciales de los medicamentos huérfanos y su valor desde una perspectiva social'? A través de encuestas realizadas a diferentes agentes vinculados al sector sanitario, se identifican los principales obstáculos y los retos significativos que enfrentan los medicamentos para enfermedades raras, como son las limitaciones y retrasos en la financiación y las barreras en investigación o regulación. 🤝 Por eso, es crucial que todos los actores involucrados en el ámbito de las enfermedades raras trabajen juntos para visibilizar el valor social que estos medicamentos aportan. La mejora en la vida de quienes padecen patologías minoritarias depende de nuestra capacidad para superar estos desafíos. Lee el informe completo en nuestra página web: https://lnkd.in/dNViSEaB #EnfermedadesRaras #ValorSocial #MedicamentosHuérfanos  

📅 El 5 de octubre se celebra el Día Mundial de la Colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC, según sus siglas en inglés), un trastorno hepático ultrarraro que suele aparecer en edad pediátrica y que se estima que afecta, aproximadamente, a uno de cada 50.000-100.000 niños nacidos en el mundo. Para saber más sobre esta enfermedad rara, hemos entrevistado a la Doctora Begoña Polo, pediatra hepatóloga en el Hospital La Fe de Valencia. 👉 Accede a todos los detalles del reportaje en nuestra página web: https://lnkd.in/dvWQM_VY #AELMHU #ColestasisIntrahepaticaFamiliar #Pacientes #EnfermedadesRaras

La presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) Beatriz Perales Zamorano, ha participado en el V Observatorio de la Sanidad de EL ESPAÑOL Durante toda su intervención, ha subrayado la necesidad de visibilizar las patologías #pocofrecuentes y, por ende, los medicamentos huérfanos. En esta misma línea también ha podido abordar algunos de los puntos más urgentes y relevantes de la situación de los este tipo de tratamientos en nuestro país: ◾ Reforma Legislativa Europea: La exclusividad de mercado debe ser definida de manera que no limite el acceso a los incentivos para la innovación en medicamentos huérfanos ◾ Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA): Es fundamental asegurarse de que las nuevas formas de evaluación se adapten a las características específicas de las enfermedades raras. ◾ Equidad en el Acceso: En España, es esencial medir el impacto social y fomentar un diálogo continuo entre todas las partes involucradas para mejorar el acceso a tratamientos. ⌛ Desde AELMHU, creemos que es el momento de trabajar desde la colaboración y el consenso para asegurar que los pacientes en España tengan un acceso rápido y adecuado a las terapias dirigidas a enfermedades raras. Es indispensable que esa colaboración sea entre todos los agentes implicados, incluyendo a la industria farmacéutica, que investiga estas patologías y desarrolla tratamientos para ellas. La participación de nuestra presidenta ha tenido lugar en una conversación a dos con Isabel Pineros Andrés, Directora del departamento de acceso en Farmaindustria durante la cuarta jornada del V Observatorio de la Sanidad 'España, como líder de una política sanitaria europea'. 🗣 Puedes acceder a la conversación íntegra en este enlace: https://lnkd.in/d_iqCNEK #MedicamentosHuérfanos #EnfermedadesRaras #AELMHU

📅 Hoy, día 1 de octubre, es el Día Mundial de Gaucher, una patología que, a pesar de categorizarse como "rara o minoritaria", es una de las enfermedades de depósito lisosomal más comunes. Con motivo de este día, y con el fin de aumentar su visibilidad y concienciación en la sociedad, hemos hablado con la presidenta de la Asociación Española de Enfermos y Familiares de la Enfermedad de Gaucher (AEEFEG), Marisol Prieto, y con el Dr. Miguel Ángel Torralba, experto en esta patología. 📖 Lee sus testimonios completos en nuestra web: https://lnkd.in/dhfkJz8X #DíaMundialdeGaucher #EnfermedadesRaras #MedicamentosHuérfanos #AELMHU