SQY Therapeutics a republié ceci
Un nouvel espoir pour la myopathie de Duchenne ! La société SQY Therapeutics, issue du laboratoire END-ICAP, franchit un cap majeur dans la lutte contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) : la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à leur molécule innovante, SQY51. 🔬 Après un an d'essais cliniques prometteurs menés à l'Hôpital Raymond Poincaré, l’équipe de chercheurs, dirigée par Luis Garcia et Christine Saulnier, avance avec détermination pour offrir une solution thérapeutique aux 150 enfants touchés chaque année par cette maladie génétique rare. ➡️ L’objectif est de ralentir, voire stopper la progression de la DMD grâce à une molécule révolutionnaire qui aide les patients à produire une version fonctionnelle de la dystrophine, une protéine essentielle. 🔗https://lnkd.in/exhzbkeb