Post di PhD, Roberta Rizzo

🤔 𝗦𝗮𝗶 𝗰𝗼𝘀'𝗲̀ 𝗹𝗮 𝗣𝗮𝗿𝗸𝗶𝗻𝘀𝗼𝗻'𝘀 𝗛𝗼𝗽𝗲 𝗹𝗶𝘀𝘁? Tutti gli anni il biochimico Kevin McFarthing pubblica la Parkinson's Hope List, in cui segnala tutti gli studi farmacologici che sono in atto e di conseguenza anche i farmaci sul mercato e quelli in dirittura di immissione. 💊 I farmaci più nuovi immessi sul mercato sono prevalentemente sul mercato statunitense, come ad esempio la Levodopa mista, a rilascio modificato e a rilascio immediato. Una formulazione abbastanza nuova - che non sappiamo ancora se sarà in sperimentazione anche in Italia - è il Rytary, che negli Stati Uniti è già in uso. Abbiamo l'Inbrija, che è la levodopa spray e che da noi non è mai entrato in commercio ma in commercio negli Stati Uniti. La Fondazione Pezzoli al momento sostiene corso uno studio sull'ampreloxetina, un farmaco che va a curare l'ipotensione ortostatica (sintomo di un parkinsonismo dell'MSA) e poi a breve un ampio studio sulla metformina. #FondazionePezzoli #Parkinson #MalattiadiParkinson #AlberoDellaRicerca #Ricerca

💥 Ultimi aggiornamenti dallo studio READY! Si tratta di uno studio di real-world tutto italiano che sta fornendo importanti dati sull'utilizzo di Avelumab come terapia di mantenimento nel carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico. In questo breve video andiamo ad analizzare insieme i dati riguardanti la malattia a basso carico (solo linfonodale) , buona visione! 😉

Primo sospiro di sollievo per le associazioni dei pazienti con #distrofia muscolare di #Duchenne. Lasciano ben sperare, infatti, ultime novità sul ‘caso #Translarna (ataluren)’,  medicinale impiegato per il trattamento di pazienti con distrofia di Duchenne, causata da un difetto genetico chiamato “mutazione non-senso” nel gene della distrofina. Forse lo ricorderete: qualche mese fa il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) di European Medicines Agency  aveva raccomandato di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio per ataluren. Un colpo durissimo per la comunità del pazienti e l’inizio di un incubo. Ora però la Commissione europea ha rinviato il parere negativo del Comitato. Come ha precisato PTC Therapeutics, Inc., la Commissione ha chiesto al Chmp di includere, nel processo di nuova valutazione che seguirà, anche tutti i dati raccolti nei Registri Pazienti e i dati di vita reale. La novità, con UNIAMO Federazione Italiana Malattie Rare UILDM Direzione Nazionale Parent Project aps Annalisa Scopinaro AIM Associazione italiana miologia su Fortune Italia Fortune Italia Health Care+Economics #malattierare #farmaci

Qualche settimana fa ho partecipato alla presentazione dei risultati della seconda edizione del progetto #ExploRare, un'iniziativa molto importante, frutto della collaborazione tra PharmaLex e ISPOR Italy - Rome Chapter. Numerosi professionisti appartenenti al mondo delle aziende, alle associazioni di pazienti, alle istituzioni nazionali e regionali hanno partecipato alla discussione : vedere l'ecosistema delle malattie rare riunito a confronto, in dialogo e ascolto reciproco, è un momento che riempie di entusiasmo. Il progetto "ExploRare" si basa su un gioco di parole non banale: nelle malattie rare dobbiamo costantemente assumere un ruolo di esploratori, navigando tra ipotesi e incertezze, mantenendo sempre salda la centralità dei pazienti e del loro diritto alle cure migliori. I risultati contenuti in questo Rapporto hanno un approccio concreto e pragmatico, che ci auguriamo permetterà di  bilanciare i successi dell’innovazione terapeutica con la sostenibilità economica, assicurando ai pazienti un accesso equo e tempestivo alle migliori cure disponibili per quanto riguarda farmaci orfani e malattie rare. C'è anche da dire che in questo lavoro non siamo esploratori solitari. Lo dimostra proprio quest'evento. Le valutazioni di questo Rapporto saranno sicuramente utili al mondo delle malattie rare, ma non solo. Proprio perché le malattie rare rappresentano un ecosistema in qualche modo "delimitato", questo ci permette di testare alcune soluzioni innovative che potranno in futuro essere esportate anche in altri ambiti sanitari, attraverso la crescente sinergia tra pubblico e privato che nel contesto delle malattie rare e in Alexion Pharmaceuticals, Inc. stiamo perfezionando sempre di più. #malattierare #governance #accessoallecure ISPOR—The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research Annalisa Scopinaro  

Nuovo appuntamento con la rubrica "Storie di farmaci" lo spazio in cui racconteremo la nascita e la scoperta dei farmaci più conosciuti. 💊 Oggi parliamo di aspirina. Si tratta di uno dei farmaci più utilizzati al mondo, con una lunga storia che risale all'antichità, quando veniva usata per trattare il dolore e l'infiammazione. Il suo vero potenziale è stato scoperto nel 1899, quando si è appurata la sua efficacia contro infarti e ictus. Questo avvenne grazie a Félix Hoffmann, un farmacista della Bayer, che utilizzò l'aspirina per alleviare i reumatismi di suo padre. Bayer ha mantenuto il brevetto del farmaco per lungo tempo, rendendo l'aspirina sempre più comune come misura preventiva contro le malattie cardiovascolari. Oltre al suo ruolo nella prevenzione e nel trattamento delle malattie cardiovascolari, l'aspirina è utilizzata anche per prevenire e trattare il cancro, il mal di testa, l'artrite e altre condizioni. La sua scoperta è considerata una delle più incredibili nella storia della medicina, con un impatto significativo sulla salute umana. Vuoi far conoscere il tuo prodotto/servizio a un pubblico davvero interessato? DIVENTA ESPOSITORE: https://lnkd.in/eUzi7JFb E tu quale storia di farmaci vorresti raccontare? Scrivicelo nei commenti QUI sotto👇 #fierafarmaceutica #settorefarmaceutico #fieraB2B #Napoli

Case History: Appropriatezza prescrittiva delle terapie topiche, sistemiche e biologiche per la psoriasi: come e quando. Una consensus barese Proposta: Promuovere un approccio multidisciplinare alla terapia della psoriasi, con un focus sull’appropriatezza prescrittiva, l’uso preferenziale dei farmaci biosimilari per pazienti “naive” e la valutazione costo-beneficio a lungo termine per la sostenibilità delle cure. Obiettivo: Garantire un accesso equo e sostenibile alle terapie più efficaci per la psoriasi, migliorando la qualità della vita dei pazienti e ottimizzando l’uso delle risorse sanitarie attraverso l’aderenza terapeutica e l’adozione di strategie farmaco-economiche innovative. ➡️L’evento è stato realizzato da Sanitanova grazie al contributo non condizionante di Novartis Italia Evento a cura della project manager Mariagrazia Spina

A pochi giorni dalla Giornata Mondiale delle #VittimedellAmianto, Bristol Myers Squibb rinnova il proprio impegno nel sostenere la ricerca e l'innovazione nel campo della #salute, con particolare attenzione alla prevenzione e al trattamento del #mesotelioma.  Il mesotelioma è un tumore toracico particolarmente aggressivo che colpisce lo strato che riveste gli organi del torace e dell’addome e che, nel 90% dei casi, è direttamente correlato all'esposizione all'amianto, rappresentando quindi il principale fattore di rischio per l’insorgenza di questo tumore.  Nonostante sia stato bandito in Italia da più di 30 anni, l'amianto rappresenta una questione di estrema delicatezza per il nostro Paese e un argomento ancora attuale, vista la lunga latenza della malattie asbesto correlate, che può addirittura superare i 40 anni. https://lnkd.in/dKTTEnyF  #BMSItalia

“𝐼𝑙 5% 𝑑𝑒𝑖 𝑝𝑎𝑧𝑖𝑒𝑛𝑡𝑖 𝑠𝑝𝑒𝑟𝑖𝑚𝑒𝑛𝑡𝑎𝑛𝑜 𝑙’𝑒𝑠𝑜𝑟𝑑𝑖𝑜 𝑑𝑒𝑙𝑙𝑎 𝑚𝑎𝑙𝑎𝑡𝑡𝑖𝑎 𝑝𝑟𝑖𝑚𝑎 𝑑𝑒𝑖 10 𝑎𝑛𝑛𝑖 𝑑𝑖 𝑣𝑖𝑡𝑎 𝑐𝑜𝑚𝑝𝑖𝑢𝑡𝑖 𝑒𝑑 𝑒𝑛𝑡𝑟𝑜 𝑖 30 𝑎𝑛𝑛𝑖 𝑛𝑒𝑙 70% 𝑑𝑒𝑖 𝑝𝑎𝑧𝑖𝑒𝑛𝑡𝑖 𝑠𝑖 𝑟𝑒𝑔𝑖𝑠𝑡𝑟𝑎𝑡𝑎 𝑙’𝑒𝑠𝑜𝑟𝑑𝑖𝑜 𝑑𝑒𝑙𝑙𝑎 𝑝𝑎𝑡𝑜𝑙𝑜𝑔𝑖𝑎. 𝑄𝑢𝑖𝑛𝑑𝑖 𝑠𝑖 𝑡𝑟𝑎𝑡𝑡𝑎 𝑑𝑖 𝑚𝑜𝑙𝑡𝑖𝑠𝑠𝑖𝑚𝑒 𝑝𝑒𝑟𝑠𝑜𝑛𝑒 𝑐ℎ𝑒 𝑐𝑜𝑛𝑣𝑖𝑣𝑜𝑛𝑜 𝑐𝑜𝑛 𝑞𝑢𝑒𝑠𝑡𝑎 𝑚𝑎𝑙𝑎𝑡𝑡𝑖𝑎 𝑝𝑒𝑟 𝑢𝑛𝑎 𝑙𝑢𝑛𝑔𝑎 𝑝𝑎𝑟𝑡𝑒 𝑑𝑒𝑙𝑙𝑎 𝑙𝑜𝑟𝑜 𝑣𝑖𝑡𝑎; 𝑑𝑢𝑒 𝑐𝑜𝑚𝑝𝑜𝑛𝑒𝑛𝑡𝑖 𝑐ℎ𝑒 𝑝𝑒𝑠𝑎𝑛𝑜 𝑑𝑖 𝑐𝑜𝑛𝑠𝑒𝑔𝑢𝑒𝑛𝑧𝑎 𝑖𝑛 𝑙𝑎𝑟𝑔𝑎 𝑝𝑎𝑟𝑡𝑒 𝑎𝑛𝑐ℎ𝑒 𝑠𝑢𝑙𝑙’𝑖𝑚𝑝𝑎𝑡𝑡𝑜 𝑒𝑐𝑜𝑛𝑜𝑚𝑖𝑐𝑜 𝑑𝑒𝑙𝑙𝑎 𝑝𝑎𝑡𝑜𝑙𝑜𝑔𝑖𝑎” questi alcuni dei dati presentati da Matteo Scortichini, EEHTA-CEIS, Facoltà di Economia, Università degli Studi di Roma “Tor Vergata”, per analizzare i costi diretti e indiretti connessi all'#emicrania. L’esperto è tra i protagonisti dell’evento "𝗜𝗹 𝗳𝘂𝘁𝘂𝗿𝗼 𝗱𝗲𝗹𝗹'𝗲𝗺𝗶𝗰𝗿𝗮𝗻𝗶𝗮. 𝗣𝗿𝗼𝘀𝗽𝗲𝘁𝘁𝗶𝘃𝗲 𝗽𝗲𝗿 𝘂𝗻𝗮 𝗺𝗶𝗴𝗹𝗶𝗼𝗿𝗲 𝗴𝗲𝘀𝘁𝗶𝗼𝗻𝗲 𝗱𝗲𝗹 𝗽𝗮𝘇𝗶𝗲𝗻𝘁𝗲 𝗲𝗺𝗶𝗰𝗿𝗮𝗻𝗶𝗰𝗼 𝗻𝗲𝗶 𝗖𝗲𝗻𝘁𝗿𝗶 𝗖𝗲𝗳𝗮𝗹𝗲𝗲", ora live dal Centro Studi Americani, per presentare il progetto editoriale sviluppato da Edra S.p.A. SpA e realizzato grazie al contributo non condizionante di AbbVie. Obiettivo dell’iniziativa è attivare un 𝐩𝐞𝐫𝐜𝐨𝐫𝐬𝐨 𝐝𝐢 𝐜𝐨𝐧𝐝𝐢𝐯𝐢𝐬𝐢𝐨𝐧𝐞 con la comunità scientifica e istituzionale per individuare nuovi modelli organizzativi e strategie efficaci per ottimizzare la gestione del paziente emicranico e migliorarne l’accesso alle cure. Per seguire la diretta: https://lnkd.in/dVHS_tCu

🔬 Come nascono i farmaci? Prima che un farmaco arrivi sul mercato, deve superare molteplici fasi di studio, dalla sperimentazione pre-clinica su modelli animali a quella clinica sugli esseri umani. ⬇️ Leggi l'articolo per scoprire come avviene il processo e quali aspetti vengono valutati! #SperimentazioneClinica #Farmaci #MalattieRare #RicercaScientifica https://lnkd.in/d68VDTKY

Stoke Therapeutics ha diffuso la notizia di aver finalizzato il protocollo dello studio di fase 3 EMPEROR in armonia con gli enti regolatori Americano, Giapponese ed Europeo. La sperimentazione, che sarà sviluppata quindi negli Stati Uniti, nel Regno Unito, in Europa e in Giappone, avrà la durata di circa un anno e prevede il coinvolgimento di 150 pazienti tra 2 e (inferiori ai) 18 anni con sindrome di Dravet e con mutazione accertata nel gene SCN1A, senza considerare le mutazioni “gain of function” (Con guadagno di funzione). Metà dei pazienti riceverà il trattamento mentre l'altra metà (braccio di controllo) sarà sottoposta ad una procedura sham (finzione) senza ricevere il trattamento. Al suo completamento, qualora gli esiti della sperimentazione andassero a buon fine, entrambi i gruppi di pazienti potranno ricevere il trattamento. L’esito principale considerato ai fini dell’approvazione del trattamento sarà la riduzione della frequenza delle crisi motorie maggiori e, in seconda battuta, saranno considerati anche gli esiti del trattamento rispetto ai miglioramenti degli aspetti cognitivi e del comportamento. Al momento non sono ancora noti né i siti ospedalieri che saranno interessati dalla sperimentazione né le tempistiche di avvio che, tenuto conto delle diverse procedure amministrative, potrebbero essere anche piuttosto lunghe (oltre l’anno). Continuate a seguirci, come di consueto vi terremo aggiornati sui principali avanzamenti nella comprensione e nel trattamento della sindrome di Dravet. 👉 https://bit.ly/408ABrV