Osservatorio Terapie Avanzate

Oggi vogliamo rendere omaggio a Sammy Basso e al suo contributo alla ricerca scientifica. Sammy ha cofirmato uno studio pubblicato su Nature Medicine, in cui si utilizzava la tecnologia #CRISPR-Cas9 per modificare il gene LMNA associato alla #progeria. I risultati hanno dimostrato che l'editing genomico può ridurre l'accumulo di progerina, la proteina tossica responsabile dell'invecchiamento precoce nelle persone colpite da questa malattia. 💙 Il suo impegno ha contribuito a sensibilizzare l'opinione pubblica sulla progeria e a promuovere la ricerca in questo importante campo. Grazie, Sammy!

🔬 Al Candiolo Cancer Institute IRCCS di Torino è stata creata la più grande #biobanca al mondo di #tumori del colon-retto. Si chiama XENTURION ed è composta da 128 tumoroidi derivati da pazienti affetti da questo carcinoma. Questi tumori in miniatura replicano la complessità del tumore originale, permettendo ai ricercatori di testare nuove terapie e migliorare i trattamenti personalizzati. Per saperne di più, link nel primo commento! ⤵️ 📸 Ai Genereted Image

🆕 🔬 Il Comitato Etico australiano ha approvato il primo trial clinico di Fase I con una terapia CAR-T in vivo per trattare neoplasie a cellule B recidivanti o refrattarie. A differenza delle CAR-T tradizionali, le cellule non vengono prelevate e modificate in laboratorio, ma vengono ingegnerizzate direttamente all'interno del corpo del paziente tramite un'infusione endovenosa. La sperimentazione delle CAR-T in vivo rappresenta una potenziale rivoluzione nel trattamento delle neoplasie, grazie a una maggiore sicurezza, riduzione dei costi e migliore accessibilità. Se i risultati clinici confermeranno le promesse emerse nei test preclinici, si aprirà una nuova era nella lotta ai tumori, con trattamenti più efficaci e meno invasivi. #CartCell

🧬🔬 Sono stati presentati i primi dati clinici che dimostrano la possibilità di ripetere la somministrazione della terapia sperimentale NTLA-2001 basata su #CRISPR per l’#amiloidosi da transtiretina. Fino ad oggi, NTLA-2001 era concepito come un trattamento "one-shot", ma i nuovi dati suggeriscono che ulteriori dosi potrebbero migliorare l'efficacia senza rischi per i pazienti. Grazie all'uso di nanoparticelle lipidiche come vettori, si evita il problema delle risposte immunitarie severe, tipiche dei vettori virali tradizionali. 

🫀 Rigenerare il cuore dopo l’infarto del miocardio. 🌎 In occasione della Giornata Mondiale del Cuore, che si celebra oggi, abbiamo parlato con la Prof.ssa Serena Zacchigna dell'Università degli Studi di Trieste coordinatrice del progetto RESCUE. 🔬 L’iniziativa riunisce esperti internazionali per sviluppare terapie basate su RNA, capaci di promuovere sia la rigenerazione del muscolo cardiaco che la formazione di nuovi vasi sanguigni. #WorldHeartDay https://lnkd.in/drdHubdK

🏭 La decentralizzazione dei siti produttivi: un passo avanti per l'accessibilità alle #TerapieAvanzate. Durante l'evento di presentazione del RetreAT Proposal Essay a Roma, abbiamo intervistato il dott. Massimiliano Petrini, Responsabile della Cell Factory dell’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori "Dino Amadori" - IRST Srl e Presidente di NOTA aps. 🗣 "Decentralizzare i siti produttivi può portare a una riduzione significativa dei costi logistici e a un accesso più rapido e capillare per i pazienti. Investire in strutture che rispettino le Good Manufacturing Practices (GMP) e puntare su tecnologie innovative sarà cruciale per questa trasformazione." Guada il video ⤵️

In questa video-intervista, la prof.ssa Concetta Quintarelli dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, sottolinea il ruolo fondamentale degli studi di Real World Evidence (RWE) nella raccolta di dati sulle terapie avanzate. Nonostante la limitata disponibilità di registri dedicati, è cruciale che l’Italia rafforzi la collaborazione tra aziende farmaceutiche e istituzioni per promuovere nuovi studi clinici e garantire accessibilità e sostenibilità alle terapie avanzate. L'intervista è stata realizzata in occasione della presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, del 17 settembre 2024 a Roma.

In questa video-intervista, Pierluigi Russo, Direttore Tecnico Scientifico AIFA, ci parla dell’importanza dei registri di monitoraggio AIFA, strumenti essenziali per gestire la rimborsabilità e l'accesso alle terapie avanzate.  Oltre a valutare l'efficacia e l'impatto sanitario dei farmaci, sono indispensabili per monitorare gli effetti a lungo termine delle terapie e ottimizzare i costi per il SSN. Guarda il video ⤵️

Nel contesto sanitario italiano, le disparità tra Regioni rendono difficile un accesso omogeneo alle terapie avanzate, che rappresentano la frontiera più moderna della medicina. Durante l'evento di presentazione del volume "RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document", mattia altini, Direttore dell’Assistenza Ospedaliera della Regione Emilia-Romagna, ha sottolineato l'importanza di una cornice nazionale che unisca le Regioni, garantendo parità di trattamento per tutti i cittadini.

🔍 Come possiamo garantire un accesso migliore alle terapie avanzate per i pazienti? 🗣 Davide Petruzzelli, Presidente de LA LAMPADA DI ALADINO ONLUS evidenzia l'importanza di percorsi chiari e di un dialogo costante con i clinici, oltre al supporto psicologico. Durante l'evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, del 17 settembre scorso a Roma, si è discusso del ruolo cruciale dei pazienti nel dibattito sulle terapie innovative. Il progetto RetreAT, avviato nel 2023, si concentra su sviluppo e accesso a questi trattamenti, coinvolgendo tutti gli attori chiave: medici, enti regolatori, istituzioni e associazioni dei pazienti. Guarda la video-intervista a Davide Petruzzelli.⤵️