Post de Advanced BioDesign

En cette Journée Internationale des Maladies Rares, nous tenons à exprimer notre soutien à tous les patients et à leurs proches. Chez stève consultants, nous sommes fiers d'accompagner les entreprises du médicament face à la gestion des défis liés aux maladies rares, notamment pour rendre disponible des traitements appropriés au plus grand nombre et créer un environnement plus inclusif pour tous. Grâce à l’expertise de nos équipes et à la connaissance des spécificités de ces maladies, nous proposons des conseils pertinents pour sécuriser l’accès au marché des médicaments le plus précocement possible, tout en répondant à l’ensemble des exigences des autorités de santé (preuves cliniques, évaluation médico-économique, données en vie réelle…). En 2023, nos équipes ont contribué à l’obtention d’une prise en charge en France pour plus de 15 médicaments (incluant des thérapies géniques, des anticorps bispécifiques, des innovations en oncohématologie ou dans des pathologies ultra-rares) et ont réalisé des études qui ont conduit à la publication de plus de 12 articles/communications. Ensemble, nous pouvons faire une réelle différence ! #JournéeMaladieRare #RareDiseaseDay #Sensibilisation #Innovation #Inclusion

Publication intéressante, qui mérite cependant un peu d'attention, d'analyse et de nuances.   Sur la forme 1-Cette étude a été conduite sous la supervision du Pr Jean-Christophe Lega (CHU de Lyon). Comme toujours il convient de consulter son profil sur le site de transparence santé. Il s'avère donc que ce confrère très compétent par ailleurs n’est pas sans liens/potentiels conflits d’intérêts avec de nombreux laboratoires pharmaceutiques, dont Pfizer. Outre la prise en charge des classiques frais de transport, repas, participation à des réunions ou manifestations, sa DPI mentionne plusieurs conventions et contrats en tant qu'expert pour lesquelles sa rémunération « n’est pas renseignée ». 2-L'auteur de cet article, le journaliste Victor Garcia n'est pas le plus neutre de la place et pas sans arrière pensée quand il s'agit de tâcler l'IHU de Marseille (cf post vu ce jour de Michaël Finaud en réaction à cet article, lien en commentaire) . Sur le fond  3-Depuis que l’hydroxychloroquine a été mise sur le marché pour ses multiples propriétés : antipaludéen, anti-inflammatoire et immuno-modulateur (indications : PAR, Lupus …), cette molécule avait posé très peu de problèmes de pharmacovigilance (hors surdosages), au point d’avoir toujours été en vente libre jusqu’à janvier 2020 (décision Agnès Buzyn, Jérome Salomon), et d’être toujours inscrite sur la liste des médicaments essentiels de l’OMS. En 2019, le Dr Guillaume Robert (Dr en Biologie, chargé de recherche INSERM U1065, C3M, Nice) déclarait d’ailleurs comme tant d’autres "Non toxique, le Plaquenil a des effets secondaires tout à fait supportables, même pour les patients fragiles et âgés" et des essais cliniques étaient en cours de préparation pour le traitement des LAM*. Que s’est-il donc passé depuis 2020, pour que cette molécule devienne d’un coup si dangereuse ? Le changement climatique sans doute 😊   4-Les résultats de cette étude sont à confronter aux méta-analyses en temps réel faciles à trouver sur HCQ et COVID-19. En commentaire le bilan à avril 2022 basée sur 339 études internationales dont j'avais déjà connaissance, en plus de la dernière publication de l'IHU ("Résultats après un traitement précoce à l'hydroxychloroquine et à l'azithromycine : Analyse d'une base de données de 30 423 patients COVID-19". https://lnkd.in/dv3g6Xid). La mise à jour au 4 janvier 2024 porte maintenant sur 416 études avec des résultats comparables (cf résultats et méthodo sur https://lnkd.in/dETh7_et) : -Un traitement précoce réduirait le risque de 65 % [54-74 %] avec effets regroupés. -Un traitement précoce réduirait de 76 % [60-86 %] la mortalité et de 41 % [28-51 %] le risque d'hospitalisation. -Le traitement tardif serait moins efficace, avec un risque inférieur de 20 % [16-24 %], et peut même être néfaste en cas de doses excessives. En espérant que ces précisions (non exhaustives) éclaireront utilement le lecteur de cet article. MAJ : Je ne suis pas responsable des commentaires à ce post.

💊 Favoriser l'accès au traitement dans les maladies rares, grâce aux dispositifs d'accès dérogatoires ♿ Identifier le reste à charge pour les patients, notamment des dispositifs médicaux 📦 Assurer une vigilance autour des ruptures de stock 💉 Faciliter le repositionnement de médicaments dans les maladies rares grâce aux essais cliniques et à la valorisation des données de vie réelle ... Ces projets ambitieux du futur Plan National Maladies Rares 4 ont été abordés au cours de cette table ronde organisée par Pharmaceutiques regroupant les acteurs des instances de santé avec Sébastien Bouclé, chef de pôle accès précoces et compassionnels à l'ANSM Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, les associations de patients avec Jean-Philippe Plançon, responsables des affaires publiques et référent médicaments à l'Alliance maladies rares, ainsi que des filières de santé maladies rares. 🩸Filière de santé maladies rares MHEMO 🧬Filière FAVA-Multi

31 mai 2024 : Ce que j’en dis… MDR et Lolamicin  #chroniques #MDR #lolamicin Tout de suite je vais préciser que MDR signifie Multi Drug Resistance et non Mort De Rire !!! … Il semble que la lolamicin soit un antibiotique qui tue beaucoup de bactéries résistantes aux antibiotiques en épargnant les bactéries non pathogènes Comme moi, vous avez des souvenirs parfois douloureux de traitements antibiotiques qui nous libèrent de bactéries mais nous libèrent parfois les intestins pendant quelques jours… le corps médical se retrouve donc avec une série de soucis quand il s’agit de soigner des personnes gravement infectées… Beaucoup de résistance aux traitements… donc on traite avec de fortes doses de produits… qui sont toxiques pour la flore bactérienne intestinale… ce qui entraîne douleurs et diarrhées chez des personnes affaiblies… L’arrivée de nouveaux produits est donc attendu avec impatience… Hélas, les candidats sont nombreux mais les mises sur le marché sont rares… (voir la chronique du 4 janvier 2024 qui fait le bilan de cette situation dramatique sur https://lnkd.in/exuFZqC4 ) Le profil d’activité de cette nouvelle molécule (non brevetée si j’ai bien compris ce qui va rendre son développement hypothétique…) est donc surprenant et mérite des études complémentaires poussées… il semble que le produit inhibe le transfert des lipides dans les bactéries multirésistantes en raison d’une affinité spécifique pour le transporteur. Les approches par IA vont sans doute être utiles pour analyser en détail toutes les données disponibles sur les succès et échecs dans le développement de nouveaux produits répondant au challenge de la multirésistance… Ce serait chouette que ce nouvel outil soit réservé à ces études plutôt qu’à piquer la voix des internautes ou faire de la désinformation… Ce que j’en dis

[ACTU MED💊] Les différentes thématiques abordées dans le dernier bulletin #Vigipharm du #CRPV d'Amiens sont : ◾ Informations de l’Ansm, des autres agences du médicament, de la Haute Autorité de Santé et de l’industrie pharmaceutique ◾ Non confirmation d’un risque d’idées suicidaires sous #sémaglutide ◾ Risque de fracture et initiation d’un traitement #antihypertenseur chez les personnes âgées ◾ Risque d’anévrisme/dissection aortique et inhibiteurs de VEGF ◾ Risque hémorragique en cas d’association #diltiazem/ #anticoagulants oraux directs ◾ Conséquences iatrogènes des pénuries de médicaments ◾ Actualisation de la liste des "Never Events", les évènements qui ne devraient jamais survenir avec des médicaments ◾ Reflets de la littérature 🔎 Pour en savoir plus : https://lnkd.in/e_vNzbBj

Le « principal résultat » d'un essai en double aveugle et contrôlé, portant sur le citrate de siklénafil était - mesdames, vous feriez mieux de vous asseoir avant de lire ceci — que cette substance produisait e un apaisement total de la douleur pendant quatre heures consécutives, sans effets indésirables observés à Imaginez un peu ! Créé en 1989, le citrate de sildénafil est le nom scientifique du Viagra. Au début des années 1990, ce médicament a été testé en tant que traitement contre les maladies cardiaques. Il s'est avéré qu'il ne faisait pas des miracles dans œ domaine, mais les participants aux tests signalèrent une augmentation de leurs érections (eh oui, tous les participants étaient des hommes). Le dysfonctionnement érectile total touche entre 5 et 15 % des hommes, selon l’âge, et environ 40 % des hommes en font l'expérience à un degré ou à un are. Naturellement, les chercheurs se montrèrent enthousiastes à l’idée d'explorer cet usage alternatif de leur médicament. En 1996, le sildénafil était breveté aux États-Unis, et en mars 1998, il était approuvé par la FDA. Un heureux dénouement pour les hommes, en somme. Mais que se serait-il passé si ces essais avaient inclus des fermes ? Le résultat de l'étude de 2013 en donne une idée. Cet essai-là a dû être interrompu, car son financement était épuisé, ce qui signifie que les chercheurs n'ont pas pu obtenir un échantillon de la taille requise, et n’ont donc pas pu confirmer leur première hypothèse. Ils ont ensuite réclamé des « études plus vastes et plus longues, de préférence multicentriques » pour confirmer leur découverte. Ces études n'ont jamais eu lieu. Le Dr Richard Legro, qui dirigeait les premières recherches, m'a dit qu'il avait demandé un financement au NIH à deux reprises « pour réaliser une étude plus longue et plus vaste, et pour comparer le sildénafil à un médicament standard, un agent antiinflammatoire non stéroïdien », Ses deux demandes ont été rejetées. Chaque fois, on a estimé que leur urgence « se situait dans la moitié inférieure des demandes de subventions ». 

⏱ "𝙇𝙖 𝙢𝙞𝙣𝙪𝙩𝙚 𝙨𝙖𝙣𝙩𝙚́ 𝙥𝙪𝙗𝙡𝙞𝙦𝙪𝙚”, de nouvelles boucles vidéo sont disponibles au téléchargement pour promouvoir des thèmes majeurs de santé publique. 🖥 A diffuser sur les écrans des officines, des laboratoires de biologie médicale et des pharmacies à usage intérieur.   📌 L'objectif : accompagner les pharmaciens dans leurs missions de prévention et santé publique    En pratique : rien de + simple !  👉 Consulter le site Internet du Cespharm    https://lnkd.in/e9tUEZGP   Adhérer gratuitement au programme, pour accéder au téléchargement des boucles  Télécharger les au format souhaité   #SantéPublique #officine #Laboratoire #BiologieMédicale #PUI Alliance maladies rares, Agence nationale de sécurité sanitaire - Anses, ANSM Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, Institut national du cancer, Association EndoFrance, Santé publique France, Académie nationale de Pharmacie, France Parkinson

On n’arrête plus le progrès. On est dans le quoi qu’il en coûte ! Un exemple où la santé tends vers les riches ! Mais juste une remarque pour ce qui est de nos biothérapies que nous avons déposées sur l’Appel à projet santé 2030 nous sommes avec un coût moyen maximum de 1200€/an pour plus de 50 maladies dites auto immunes. On devrait peut être partir aux USA pour développer, brandir, commercialiser nos biothérapies ?

#Migraine Après l’avancée thérapeutique qu’a constitué l’arrivée des triptans, de nouvelles molécules sont à l’étude ou déjà commercialisées pour le traitement aigu de la migraine. Il en résulte, avec les AINS, un vaste éventail de choix. Mais lequel parmi tous les traitements disponibles est le plus efficace ? Quid des nouvelles molécules ? Une méta-analyse de plus 130 essais randomisés permet de trancher. 👇👇 https://lnkd.in/eu93TsAJ

Des centaines de milliers de personnes atteintes de #diabète souffrent depuis plusieurs mois de grandes difficultés d'accès à des médicaments indispensables à leur traitement notamment le #semaglutide et le #dulaglutide de la classe des #aGLP1 De plus, des dizaines de milliers de personnes atteintes de #diabète ne peuvent plus avoir accès à l'initiation de ces traitements du fait d'un arrêt de production des doses d'initiation. Cela représente des milliers de situations de perte de chance notamment par risque cardio-vasculaire puisque ces molécules non seulement permettent d'équilibrer la glycémie mais aussi de réduire significativement le risque cardio-vasculaire chez les personnes diabétiques . Cela a été prouvé par des études majeures du moins pour le #dulaglutide. Devant cette situation qui dure depuis des mois et sans réelle visibilité pour les mois à venir la Fédération Française des Diabétiques interpelle les autorités et en premier lieu le Ministère de la Santé Vautrin Catherine pour qu'elle saisisse les autorités de régulation Haute Autorité de Santé et ANSM Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé pour proposer des solutions alternatives : Réévaluation du sémaglutide sous forme orale au regard de l'absence de disponibilité de la forme injectable d'initiation et évaluation rapide ( procédure fast-trace ou accès précoce par exemple) de nouveaux traitements comme le #Tirzepatide afin d'augmenter l'offre. Marcel Lechanteur Myriam Rosilio Katia Laffargue Patrick Emiel Etienne Tichit Manon Soggiu Par ailleurs nous réclamons vigoureusement une amélioration du circuit de distribution des boites de traitements en cours pour soulager les #pharmaciens qui sont en première ligne face aux patients désorientés. FSPF USPO Philippe Besset Pierre Olivier Variot Vautrin Catherine @georges françois leclerc Yann Bubien Grégory EMERY, MD, MSc, MPH Thomas Fatôme Marguerite Cazeneuve Catherine Grenier Bastien Roux Claude Chaumeil Jean Arnaud ELISSALDE-BONNET Jacky VOLLET Michel CHAPEAUD vincent olivier Alain Ducardonnet damien mascret Dr Philippe Leduc PASCAL MAUREL Alexandre Beau