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Gli 11 studi clinici che influenzeranno significativamente il panorama della medicina nel futuro secondo Nature Medicine. 👇 La selezione di quest’anno è piuttosto ampia e comprende diversi trials che spaziano dai radioligandi agli strumenti digitali per lo screening e la salute mentale, fino alle terapie geniche. In particolare vi è il primo studio clinico di base-editing di Beam Therapeutics, studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di cellule staminali ematopoietiche (hematopoietic stem cells, HSCs) CD34+ autologhe modificate e di cellule progenitrici (BEAM-101) in pazienti con grave forma di anemia falciforme, con lo scopo di sostituire il midollo osseo con cellule staminali che non presentano la patologia.   🔎 A differenza delle strategie convenzionali di editing genico che creano un taglio o una rottura nel doppio filamento di DNA, le HSCs sono modificate ex vivo utilizzando enzimi che introducono specifiche mutazioni puntiformi che mimano il polimorfismo osservato negli individui che presentano una persistenza ereditaria dell'emoglobina fetale (Hereditary Persistence of Fetal Hemoglobin, HPFH).  Vantaggi terapeutici:  🔸Mantenimento dell’espressione di emoglobina fetale per tutta la vita   🔸Riduzione della morbilità e la mortalità della malattia associate a un eventuale trapianto   🔸Maggiore accesso a terapie curative per i pazienti che non dispongono di un donatore compatibile. La presenza di una terapia avanzata in questa selezione sottolinea il ruolo cruciale che gli ATMP hanno nella medicina e come questi rappresentino un pilastro fondamentale per il futuro dell’innovazione terapeutica. Scopri l’articolo qui: https://lnkd.in/ejbkCDT7

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